Η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων ενέκρινε ένα νέο φάρμακο για τη θεραπεία της αυτοάνοσης πάθησης μυασθένεια gravis.
Το Vyvgart (efgartigimod alfa-fcab) είναι ένα θραύσμα ανθρώπινου αντισώματος IgG1 που αναπτύχθηκε από την argenx, μια παγκόσμια βιοτεχνολογία με έδρα την Ολλανδία.
Η θεραπεία της μυασθένειας gravis έχει σχεδιαστεί για να μειώνει τα παθογόνα κυκλοφορούντα αντισώματα που οδηγούν τη νόσο.
Το κάνει, αναστέλλοντας τον νεογνικό υποδοχέα Fc (FcRn) και είναι ο πρώτος παράγοντας που αντιμετωπίζει αυτό το μονοπάτι.
Στη μυασθένεια gravis, τα αντισώματα κατά του υποδοχέα ακετυλοχολίνης (AChR) συνδέονται με τη μετασυναπτική μεμβράνη στη νευρομυϊκή συμβολή.
Η μυασθένεια gravis προκαλεί:
-κυμαινόμενη μυϊκή αδυναμία
-οφθαλμική,
-βολβική,
-άκρα και,
-αναπνευστική, ως τις κύριες κλινικές εκδηλώσεις της νόσου.
Το Vyvgart του Argenx μπλοκάρει το FcRn, που εμπλέκεται στη διάσωση των αντισωμάτων IgG από την αποικοδόμηση, μια παρέμβαση που μειώνει τα παθογόνα αντισώματα στο πλάσμα.
Στη δοκιμή φάσης 3 ADAPT:
–το 68% των ασθενών με γενικευμένη μυασθένεια gravis που ήταν θετικοί για αντισώματα στην AChR ανταποκρίθηκαν όταν έλαβαν θεραπεία με Vyvgart, όπως μετρήθηκε στη βαθμολογία Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL),
–σε σύγκριση με το 30% των ασθενείς που λαμβάνουν εικονικό φάρμακο.
Οι πρώτες αναφορές από αυτή τη δοκιμή δημοσιεύθηκαν τον Ιούλιο του 2021 .
Το φάρμακο ενδείκνυται για ενήλικες ασθενείς με γενικευμένη μυασθένεια gravis που είναι θετικοί σε αντισώματα AChR (85% του πληθυσμού ασθενών).
Η UCB με έδρα τις Βρυξέλλες αναπτύσσει επίσης μια θεραπεία στόχευσης FcRn για τη μυασθένεια gravis.
Το αντίσωμά του rozanolixizumab βρίσκεται σε δοκιμές φάσης 3.
Η εταιρεία αποκάλυψε τον Οκτώβριο ότι, σε μια μελέτη φάσης 3 που δοκίμασε το αντίσωμα σε ενήλικες με γενικευμένη μυασθένεια gravis, η δοκιμή πέτυχε το κύριο τελικό της σημείο.
Το Soliris (eculizumab), που αναπτύχθηκε από την Alexion, ήταν το πρώτο εγκεκριμένο φάρμακο μυασθένειας gravis στις αγορές των ΗΠΑ και της Ευρωπαϊκής Ένωσης .
Αυτό το μονοκλωνικό αντίσωμα στοχεύει στον καταρράκτη του συμπληρώματος C5 και είναι διαθέσιμο από το 2017 για ασθενείς με αντισώματα AChR.
Οι τυπικές θεραπείες για τη μυασθένεια gravis περιλαμβάνουν:
-παράγοντες αντιχολινεστεράσης,
-θυμεκτομή και,
-ανοσοκαταστολή.
Σύνδεσμος για το άρθρο: https://www.nature.com/articles/s41587-021-01198-7
