Φάρμακα

Εγκρίθηκε η πρώτη και μοναδική θεραπεία έναντι της Nωτιαίας Mυϊκής Aτροφίας που λαμβάνεται στο σπίτι

Εγκρίθηκε η πρώτη και μοναδική θεραπεία έναντι της Nωτιαίας Mυϊκής Aτροφίας που λαμβάνεται στο σπίτι

Η πρώτη και μοναδική θεραπεία για ασθενείς με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SMA), που λαμβάνεται στο σπίτι, έλαβε πρόσφατα έγκριση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή.

Η SMA, μια από τις κυριότερες γενετικές αιτίες βρεφικής θνησιμότητας, είναι μια πάθηση που προκαλεί μυϊκή αδυναμία και προοδευτική απώλεια της κίνησης.

Ωστόσο, όπως εκτιμούν οι ειδικοί ενόψει και του Μήνα Ενημέρωσης και Ευαισθητοποίησης για τη νόσο, όπως έχει καθιερωθεί ο Αύγουστος, εξακολουθεί να υπάρχει θεραπευτικό κενό στην αντιμετώπιση της SMA.

Η έγκριση του φαρμάκου στα κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης αφορά:

-σε ασθενείς με SMA ηλικίας από δύο μηνών και άνω,

-ασθενείς με κλινική διάγνωση SMA Τύπου 1, Τύπου 2 ή Τύπου 3 ή με ένα έως τέσσερα αντίγραφα του γονιδίου SMN2.

Το φάρμακο είναι σε υγρή μορφή και η χορήγησή του γίνεται καθημερινά στο σπίτι από το στόμα, ή μέσω σωλήνα σίτισης.

H αποτελεσματικότητα της θεραπείας όπως καταδείχθηκε από το κλινικό της πρόγραμμα αφορούσε:

βρέφη με SMA Τύπου 1, τα οποία βοήθησε να επιτεύξουν κινητικά ορόσημα, και,

ασθενείς με SMA Τύπου 2 και 3, οι οποίοι παρουσίασαν βελτίωση στην κινητική τους λειτουργία.

Ανεπιθύμητες ενέργειες

Αναφορικά με το προφίλ ασφάλειας, οι ανεπιθύμητες ενέργειες που εμφανίστηκαν ήταν χαρακτηριστικές της υποκείμενης νόσου και δεν οδήγησαν σε διακοπή της θεραπείας.

Προσπάθειες για ταχεία διάθεση σε όλες τις χώρες

Η Roche βρίσκεται σε συνεργασία με τους ασφαλιστικούς φορείς και τους φορείς αξιολόγησης στις ευρωπαϊκές χώρες, μεταξύ αυτών και στην Ελλάδα, ώστε να επιτευχθεί η ευρεία και ταχεία διάθεσή του στους ασθενείς που το έχουν ανάγκη.

Αξίζει δε να σημειώσουμε ότι, η θεραπεία έχει ήδη χορηγηθεί σε ασθενείς με SMA στην Ελλάδα στο πλαίσιο προγράμματος πρώιμης πρόσβασης.

Το πρόγραμμα, σε τοπικό επίπεδο ολοκληρώθηκε κατόπιν της έγκρισης της θεραπείας από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή.

«Ο θεραπευτικός αλγόριθμος στη Νωτιαία Μυική Ατροφία έχει εξελιχθεί σημαντικά τα τελευταία χρόνια.

Η νέα από του στόματος θεραπεία που εγκρίθηκε πρόσφατα από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων έχει τρία βασικά χαρακτηριστικά, που είναι η αυξημένη αποτελεσματικότητα, το διαχειρίσιμο προφίλ ασφαλείας και η λήψη από τον ασθενή στο σπίτι του.

Αναμένουμε ότι όταν η θεραπεία αποζημιωθεί στην Ελλάδα θα αλλάξει την καθημερινότητα ενός μεγάλου αριθμού ασθενών με Νωτιαία Μυική Ατροφία.

Αποφεύγοντας την ενδονοσοκομειακή χορήγηση, η νέα αυτή θεραπεία μειώνει το συνολικό κόστος διαχείρισης την νόσου και συγχρόνως βελτιώνει την ποιότητα ζωής των ασθενών και των φροντιστών τους», δήλωσε ο κ. Σωκράτης Κουλούρης, Chief Medical Value Officer της Roche Hellas.

Την έγκριση της Ε.Ε καλωσόρισε, επίσης, και η Δρ. Nicole Gusset, Πρόεδρος του οργανισμού SMA Europe, τονίζοντας ότι:

«Είμαστε υπερήφανοι για τον ρόλο που διαδραματίσαμε στην ανάπτυξή της συγκεκριμένης θεραπείας και για τη συνεργασία μας με τη Roche.

Μια πρόσφατη έρευνα που διενεργήθηκε από τον SMA Europe κατέδειξε ότι μεγάλο ποσοστό των ατόμων με SMA στην Ε.Ε. δεν λάμβαναν εγκεκριμένη θεραπεία, συνεπώς αισθάνονταν αβοήθητοι και απογοητευμένοι.

Η συνεργασία μας με τις υγειονομικές αρχές, τις ρυθμιστικές αρχές και τον βιοφαρμακευτικό κλάδο παίζει σημαντικό ρόλο, ώστε να διασφαλίσουμε ότι θα είμαστε σε θέση να προσφέρουμε το φάρμακο αυτό στους ασθενείς που το χρειάζονται το συντομότερο δυνατό».

Σχετικά με την νόσο  SMA

Η SMA είναι μια βαριάς μορφής εξελισσόμενη νευρομυϊκή νόσος, που μπορεί να αποβεί μοιραία για τη ζωή.

Επηρεάζει περίπου ένα στα 10.000 βρέφη και είναι η κυριότερη γενετική αιτία βρεφικής θνησιμότητας.

Η SMA προκαλείται από μια μετάλλαξη του γονιδίου επιβίωσης του κινητικού νευρώνα 1 (SMN1), που οδηγεί σε ανεπάρκεια της πρωτεΐνης SMN.

Αυτή η πρωτεΐνη απαντάται σε όλον τον οργανισμό και είναι απαραίτητη συν τοις άλλοις για τη λειτουργία των νεύρων που ελέγχουν τους μύες και την κίνηση.

Χωρίς αυτήν, τα νευρικά κύτταρα δεν μπορούν να λειτουργήσουν σωστά, προκαλώντας μυϊκή αδυναμία με την πάροδο του χρόνου.

Ανάλογα με τον τύπο της SMA, η φυσική δύναμη ενός ατόμου και η ικανότητά του να κινείται, να τρώει ή να αναπνέει μπορεί να μειωθεί σημαντικά ή να χαθεί εντελώς.

Πρόληψη της νόσου

Η πρόληψη της νόσου μπορεί να γίνει με ανίχνευση των φορέων των γενετικών αλλαγών  που ευθύνονται για την SMA, τόσο στις οικογένειες των ασθενών όσο και στον γενικό πληθυσμό.

Επιπρόσθετα, μπορεί να ελεγχθεί η κατάσταση του εμβρύου με προγεννητικό έλεγχο κατά την διάρκεια της κύησης .

Σχετικά με τη Roche

Η Roche αποτελεί πρωτοπόρο εταιρεία παγκοσμίως στους Κλάδους Φαρμάκων και Διαγνωστικών και εστιάζει στην προαγωγή της επιστήμης με σκοπό τη βελτίωση της ζωής των ανθρώπων.

Η Roche προσφέρει εξατομικευμένη φροντίδα υγείας συνδυάζοντας τη δυναμική των Κλάδων Φαρμάκου και Διαγνωστικών καθώς επίσης και το αναπτυσσόμενο πεδίο των ιατρικών προσεγγίσεων που βασίζονται σε πραγματικά κλινικά δεδομένα.

Η Roche συνεργάζεται με φορείς σε κάθε τομέα παροχής υπηρεσιών υγείας προκειμένου να παρέχει την καλύτερη δυνατή φροντίδα σε κάθε άνθρωπο.

Η Roche είναι η μεγαλύτερη εταιρεία βιοτεχνολογίας στον κόσμο, με ένα διευρυμένο φάσμα φαρμακευτικών θεραπειών στην ογκολογία, την ανοσολογία, τα λοιμώδη νοσήματα, την οφθαλμολογία και τις παθήσεις του κεντρικού νευρικού συστήματος.

Η Roche κατέχει επίσης ηγετική θέση παγκοσμίως στα in vitro διαγνωστικά και την ιστολογική διάγνωση του καρκίνου, καθώς και τη διαχείριση της νόσου του διαβήτη.

Τα τελευταία χρόνια, η Roche έχει επενδύσει στην ανάλυση του γονιδιωματικού προφίλ και σε συνεργασίες που αφορούν σε δεδομένα καθημερινής κλινικής πρακτικής και έχει αναδειχθεί σε ηγέτιδα εταιρεία-συνεργάτη στο πεδίο της ιατρικής γνώσης.

Από το έτος ίδρυσής της, το 1896, η Roche εξακολουθεί να αναζητά καλύτερους τρόπους πρόληψης, διάγνωσης και θεραπείας πολλών παθήσεων, και να προσφέρει σημαντικό όφελος  στην κοινωνία.

Ταυτόχρονα, η εταιρεία, με στόχο τη βελτίωση της πρόσβασης των ασθενών σε καινοτόμες θεραπείες, συνεργάζεται με όλα τα εμπλεκόμενα μέρη.

Περισσότερα από τριάντα φάρμακα που έχουν αναπτυχθεί από τη Roche συμπεριλαμβάνονται στον Πρότυπο Κατάλογο Βασικών Φαρμάκων του ΠΟΥ (Παγκόσμιος Οργανισμός Υγείας), μεταξύ αυτών πολύτιμα για τη ζωή αντιβιοτικά, ανθελονοσιακά και αντικαρκινικά φάρμακα.

Επιπλέον, για ενδέκατη συνεχή χρονιά, η Roche έχει αναγνωριστεί ως μία από τις πιο βιώσιμες εταιρείες στον Κλάδο του Φαρμάκου, βάσει των Δεικτών Βιωσιμότητας Dow Jones.

Ο Όμιλος Roche, με έδρα τη Βασιλεία της Ελβετίας, δραστηριοποιείται σε περισσότερες από 100 χώρες και το 2020 απασχόλησε περισσότερους από 100.000 εργαζόμενους παγκοσμίως.

Το 2020, η Roche επένδυσε 12,2 δισ. ελβετικά φράγκα σε Έρευνα & Ανάπτυξη και σημείωσε πωλήσεις ύψους 58,3 δισ. ελβετικών φράγκων.

Η Genentech στις Η.Π.Α., είναι στο σύνολό της, μέλος του Ομίλου της Roche.

Η Roche κατέχει την πλειοψηφία του μετοχικού κεφαλαίου της Chugai Pharmaceutical, στην Ιαπωνία. Για περισσότερες πληροφορίες: www.roche.com, www.roche.gr.

Φάρμακα

09.09.2025

Οι ενέσεις αδυνατίσματος μπήκαν στη λίστα του ΠΟΥ με τα «βασικά φάρμακα»

Περισσότεροι από 3,7 εκατομμύρια άνθρωποι πέθαναν το 2021 από ασθένειες που συνδέονται με την παχυσαρκία

09.09.2025

Ο ΕΟΦ προειδοποιεί για συμπλήρωμα διατροφής με μη εγκεκριμένη ουσία – Δείτε ποιο αφορά

Περιέχει τη φαρμακευτική δραστική ουσία sildenafil

Η Ρωσία έθεσε σε μαζική παραγωγή με «εντυπωσιακά θεραπευτικά αποτελέσματα» το εμβόλιο κατά του καρκίνου
07.09.2025

Η Ρωσία έθεσε σε μαζική παραγωγή με «εντυπωσιακά θεραπευτικά αποτελέσματα» το εμβόλιο κατά του καρκίνου

Γιατί η λουίζα αποκαλείται «φυτικό Ozempic»; – Τι να προσέξετε;
01.09.2025

Γιατί η λουίζα αποκαλείται «φυτικό Ozempic»; – Τι να προσέξετε;

Δύο νέες μελέτες ζητούν την άμεση απόσυρση των εμβολίων mRNA για τον COVID-19: Προκαλούν μόνιμες βλάβες
31.08.2025

Δύο νέες μελέτες ζητούν την άμεση απόσυρση των εμβολίων mRNA για τον COVID-19: Προκαλούν μόνιμες βλάβες

Σαρωτικές αλλαγές στα CDC και τους εμβολιασμούς από τον Ρ.Κένεντι Τζούνιορ
29.08.2025

Σαρωτικές αλλαγές στα CDC και τους εμβολιασμούς από τον Ρ.Κένεντι Τζούνιορ

VIP: To συμπλήρωμα διατροφής που εκτινάσσει την λίμπιντό σας με «μαγική» φυτική φόρμουλα
29.08.2025

VIP: To συμπλήρωμα διατροφής που εκτινάσσει την λίμπιντό σας με «μαγική» φυτική φόρμουλα

HAPI END: Φυσική αποκατάσταση της ανδρικής σεξουαλικής λειτουργίας – 24 ώρες δύναμη, ενέργεια και αυτοπεποίθηση
29.08.2025

HAPI END: Φυσική αποκατάσταση της ανδρικής σεξουαλικής λειτουργίας – 24 ώρες δύναμη, ενέργεια και αυτοπεποίθηση

Φριτέζες αέρος: Απόλαυση χωρίς κόπο & ενοχές – Υγιεινό, γρήγορο & ελαφρύ φαγητό για όλες τις ώρες!
29.08.2025

Φριτέζες αέρος: Απόλαυση χωρίς κόπο & ενοχές – Υγιεινό, γρήγορο & ελαφρύ φαγητό για όλες τις ώρες!

Support Immune Protein: Η φυτική λύση για ενίσχυση του ανοσοποιητικού και τόνωση του οργανισμού & των μυών
28.08.2025

Support Immune Protein: Η φυτική λύση για ενίσχυση του ανοσοποιητικού και τόνωση του οργανισμού & των μυών

Δημοφιλή

Υγεία
1

Αυτό είναι το θαυματουργό έλαιο που προστατεύει από το Αλτχάιμερ

Kαρδιά
2

Ποιοι είναι οι φυσιολογικοί καρδιακοί παλμοί και ποια τα επικίνδυνα όρια – Πότε πρέπει να ανησυχήσετε

Φάρμακα
3

Ανατροπή δεδομένων στα εμβόλια mRNA: Οι εμβολιασμένοι πεθαίνουν πλέον στις ΗΠΑ από COVID-19

Διατροφή
4

Πετιμέζι: Το καλύτερο φυσικό φάρμακο

Περισσότερα

11.09.2025

Η πρωτεΐνη που θα τρώει τα κύτταρα που μας αρρωσταίνουν

Τι κάνει το νέο «εργαλείο»

09.09.2025

Οι ενέσεις αδυνατίσματος μπήκαν στη λίστα του ΠΟΥ με τα «βασικά φάρμακα»

Περισσότεροι από 3,7 εκατομμύρια άνθρωποι πέθαναν το 2021 από ασθένειες που συνδέονται με την παχυσαρκία

Ο ΕΟΦ προειδοποιεί για συμπλήρωμα διατροφής με μη εγκεκριμένη ουσία – Δείτε ποιο αφορά
09.09.2025

Ο ΕΟΦ προειδοποιεί για συμπλήρωμα διατροφής με μη εγκεκριμένη ουσία – Δείτε ποιο αφορά

Οι επιστήμονες βρήκαν έναν απρόσμενο λόγο για τον οποίο οι άνθρωποι καταναλώνουν περισσότερη ζάχαρη
08.09.2025

Οι επιστήμονες βρήκαν έναν απρόσμενο λόγο για τον οποίο οι άνθρωποι καταναλώνουν περισσότερη ζάχαρη

Τι αποκαλύπτουν τα τατουάζ για την προσωπικότητά μας
08.09.2025

Τι αποκαλύπτουν τα τατουάζ για την προσωπικότητά μας

Καθιστική ζωή στο γραφείο: Τι να προσέξεις στη διατροφή σου για να μη «χάσεις την μπάλα»
08.09.2025

Καθιστική ζωή στο γραφείο: Τι να προσέξεις στη διατροφή σου για να μη «χάσεις την μπάλα»

Γιατί τα νήπια κλαίνε όταν πάνε σχολείο; Πόσο καιρό παίρνει η προσαρμογή τους;
08.09.2025

Γιατί τα νήπια κλαίνε όταν πάνε σχολείο; Πόσο καιρό παίρνει η προσαρμογή τους;

3+1 περίεργα σημάδια που δείχνουν ότι γερνάμε – Από το ύψος μέχρι και την φωνή
08.09.2025

3+1 περίεργα σημάδια που δείχνουν ότι γερνάμε – Από το ύψος μέχρι και την φωνή

Συνδέεται τελικά η κατανάλωση κρέατος με αυξημένο κίνδυνο πρόωρου θανάτου; – Tι δείχνει νέα έρευνα
08.09.2025

Συνδέεται τελικά η κατανάλωση κρέατος με αυξημένο κίνδυνο πρόωρου θανάτου; – Tι δείχνει νέα έρευνα

Αυτή η τεχνική στο περπάτημα μπορεί να σας βοηθήσει να χάσετε ένα κιλό την εβδομάδα
08.09.2025

Αυτή η τεχνική στο περπάτημα μπορεί να σας βοηθήσει να χάσετε ένα κιλό την εβδομάδα