Βιοτεχνολογία

Γονιδιακή θεραπεία εναντίον αιμοφιλίας

Η χορήγηση βλαστικών κυττάρων στα οποία είχε εισαχθεί ένα επιπλέον ανθρώπινο γονίδιο θεράπευσε σκύλους που έπασχαν από αιμοφιλία (ή αιμορροφιλία), ανακοίνωσε διεθνής ομάδα ερευνητών.

Δύο χρόνια μετά την εφαρμογή της γονιδιακής θεραπείας, δύο από τους τρεις σκύλους που συμμετείχαν στη δοκιμή παραμένουν ελεύθεροι από συμπτώματα, αναφέρουν οι ερευνητές στην επιθεώρηση «Nature Communications».

Η αιμοφιλία είναι μια ομάδα κληρονομικών παθήσεων που εμποδίζουν την πήξη του αίματος έπειτα από τραυματισμούς. Οι ασθενείς εμφανίζουν συχνά εξωτερικές ή εσωτερικές αιμορραγίες.

Μελέτη στην αιμοφιλία Α

Η τελευταία μελέτη αφορά την αιμοφιλία Α, η οποία προκαλείται από μεταλλάξεις στο γονίδιο του Παράγοντα VII, μιας από τις πρωτεΐνες των αιμοπεταλίων που βοηθούν στη θρόμβωση του αίματος.

Το γονίδιο αυτό βρίσκεται στο χρωμόσωμα Χ, γι΄αυτό και η αιμοφιλία Α εμφανίζεται πολύ συχνότερα στους άνδρες, οι οποίοι φέρουν μόνο ένα αντίγραφο του χρωμοσώματος. Οι γυναίκες, φέρουν δύο αντίγραφα, τα οποία είναι απίθανο να εμφανίζουν την ίδια προβληματική μετάλλαξη ταυτόχρονα.

Η ερευνητική ομάδα, με επικεφαλής τον δρα Ντέιβιντ Ουίλκοξ του Ιατρικού Κολεγίου του Ουισκόνσιν, αρχικά απομόνωσε από το αίμα των πειραματόζωων τα λεγόμενα περιφερικά αιμοποιητικά βλαστικά κύτταρα, από τα οποία προέρχονται τα κύτταρα του αίματος.

Με «όχημα» έναν γενετικώς τροποποιημένο ιό

Οι ερευνητές χρησιμοποίησαν έναν γενετικά τροποποιημένο ιό για να εισάγουν στα κύτταρα αυτά αντίγραφα του ανθρώπινου γονιδίου για τον Παράγοντα VIII. Τα τροποποιημένα βλαστικά κύτταρα επιστράφηκαν στη συνέχεια στην κυκλοφορία του αίματος, οπότε εγκαταστάθηκαν στον μυελό των οστών και άρχισαν να πολλαπλασιάζονται.

Τα αιμοπετάλια (θραύσματα κυττάρων που αναλαμβάνουν την πήξη του αίματος σε περίπτωση τραυματισμού) απέκτησαν έτσι τον Παράγοντα VΙΙΙ και σταμάτησαν τα αιμορραγικά συμπτώματα σε δύο από τα τρία σκυλιά της μελέτης.

Συνέχιση των δοκιμών για απόδειξη της ασφάλειας της μεθόδου

Οι δοκιμές θα πρέπει όμως να συνεχιστούν μέχρι να επιβεβαιωθεί ότι η εισαγωγή του υγιούς γονιδίου δεν επηρεάζει άλλα γονίδια και δεν προκαλεί καρκίνο, όπως έχει παρατηρηθεί σε άλλες πειραματικές γονιδιακές θεραπείες.

Ενθαρρυντικά αποτελέσματα είχε δώσει πάντως και μια μελέτη του 2011, στην οποία έξι ασθενείς έλαβαν γονιδιακή θεραπεία για την αντιμετώπιση της αιμοφιλίας Β. Τέσσερις από αυτούς βελτιώθηκαν αρκετά ώστε να διακόψουν τη στάνταρτ φαρμακευτική αγωγή.

tovima.gr

Βιοτεχνολογία

22.02.2024

H SCYTALYS διοργανώνει «Bootcamp» στην Ανάπτυξη Λογισμικού

Η SCYTALYS, εταιρία σχεδιασμού και ανάπτυξης αμυντικού λογισμικού, διοργανώνει το δεύτερο «Bootcamp for Software Engineers and Software Testers», σε συνεργασία με το Code.hub, κορυφαίο εκπαιδευτικό κέντρο προγραμματισμού στην Ελλάδα. Το «Bootcamp» θα ξεκινήσει την 1η Απριλίου  2024 και θα διαρκέσει 2 μήνες. Απευθύνεται σε  νέους απόφοιτους Ηλεκτρολόγους Μηχανικούς, Πληροφορικής και Θετικών Επιστημών, που έχουν πάθος […]

07.09.2023

Επιστήμονες δημιούργησαν δομές παρόμοιες με το ανθρώπινο έμβρυο χωρίς να χρησιμοποιήσουν σπέρμα και ωάριο

Μια νέα «αχτίδα φωτός» σχετικά με τις αποβολές και τις συγγενείς δυσπλασίες έρχεται στη δημοσιότητα, καθώς επιστήμονες ανέπτυξαν δομές παρόμοιες με το ανθρώπινο έμβρυο χωρίς να χρησιμοποιήσουν σπέρμα και ωάριο. Ομάδα ερευνητών δημοσίευσε χθες, Τετάρτη, τις έρευνές της στην επιστημονική επιθεώρηση Nature περιγράφοντας πώς κατάφερε να δημιουργήσει ένα ψευδοέμβρυο από ανθρώπινα εμβρυονικά βλαστοκύτταρα. Επιστήμονες χαιρέτισαν τις […]

Δημοφιλή

Υγεία
1

Αυτό είναι το θαυματουργό έλαιο που προστατεύει από το Αλτχάιμερ

Kαρδιά
2

Ποιοι είναι οι φυσιολογικοί καρδιακοί παλμοί και ποια τα επικίνδυνα όρια – Πότε πρέπει να ανησυχήσετε

Φάρμακα
3

Ανατροπή δεδομένων στα εμβόλια mRNA: Οι εμβολιασμένοι πεθαίνουν πλέον στις ΗΠΑ από COVID-19

Διατροφή
4

Πετιμέζι: Το καλύτερο φυσικό φάρμακο

Περισσότερα

01.05.2024

Γαλλική έκθεση: Smartphone στα παιδιά μετά τα 13 και πρόσβαση στα social media μετά τα 18

Νέα γαλλική έκθεση έρχεται να ξεκαθαρίσει σε ποια ηλικία θα πρέπει να επιτρέπεται στα παιδιά να χρησιμοποιούν smartphone αλλά και να έχουν πρόσβαση στα συμβατικά μέσα κοινωνικής δικτύωσης. Τα παιδιά, λοιπόν, δεν θα πρέπει να επιτρέπεται να χρησιμοποιούν smartphones έως ότου γίνουν 13 ετών και θα πρέπει να απαγορεύεται η πρόσβαση στα συμβατικά μέσα κοινωνικής δικτύωσης, […]

01.05.2024

Αυτά είναι τα τρόφιμα που έχουν τα περισσότερα μικροπλαστικά

Μία νέα έρευνα αποκάλυψε ποιες τροφές περιέχουν τα περισσότερα μικροπλαστικά.  Πρόκειται για θραύσματα πλαστικών που κυμαίνονται σε μέγεθος μικρότερο των 5 χιλιοστών, φτάνοντας ακόμη και στη κλίμακα του μικρόμετρου (ένα εκατομμυριοστό του μέτρου). Οτιδήποτε μικρότερο από 1 μικρόμετρο θεωρείται νανοπλαστικό και μετριέται σε δισεκατομμυριοστά του μέτρου. Μιλάμε για σωματίδια τόσο μικρά που η επιστήμη αγωνίστηκε […]

01.05.2024

Πώς να μειώσετε τις ραγάδες με φυσικό τρόπο

30.04.2024

Πως να πλένετε σωστά τα φρούτα και τα λαχανικά

30.04.2024

Διάσημη influencer «καίει» το εμβόλιο του Covid-19: «Γιατροί λένε ότι το πρόβλημα στην καρδιά μου είναι από αυτό»

30.04.2024

Στρατιωτική δίαιτα: Τι είναι και πως λειτουργεί;

16.04.2024

Δεν είναι μόνο για το φαγητό: 17 τρόποι να χρησιμοποιήσετε το λεμόνι εκτός κουζίνας

12.04.2024

H καρδιακή νόσος συνδέεται με την ανάπτυξη καρκίνου;

12.04.2024

Γιατί δαγκώνουμε τα χείλη μας; – Τι μπορούμε να κάνουμε για να το σταματήσουμε

01.03.2024

Ποιοι είναι οι φυσιολογικοί καρδιακοί παλμοί και ποια τα επικίνδυνα όρια – Πότε πρέπει να ανησυχήσετε