Οι κυτταρικές και οι γονιδιακές θεραπείες δεν αντιμετωπίζουν απλώς τα συμπτώματα της νόσου, αλλά έχουν σχεδιαστεί ώστε να αναστέλλουν την πορεία της ή να αντιστρέφουν την εξέλιξή της, επεμβαίνοντας στην υποκείμενη αιτία της νόσου και παρέχοντας δυνητικά την πιθανότητα ίασης ορισμένων καταστάσεων.
Οι θεραπείες αυτές στηρίζονται σε προσεκτική έρευνα η οποία βασίζεται σε δεκαετίες επιστημονικής προόδου και οι τεχνολογίες που χρησιμοποιούνται έχουν ελεγχθεί ενδελεχώς από πολλούς ειδικούς, αρχικά σε εργαστηριακό επίπεδο και στη συνέχεια στην κλινική.
Με την κυτταρική θεραπεία τα κύτταρα καλλιεργούνται ή τροποποιούνται εκτός του σώματος, πριν από την έγχυσή τους στον ασθενή, όπου θα γίνουν ένα “ζωντανό φάρμακο”. Με τη γονιδιακή θεραπεία τα γονίδια αντικαθίστανται, αδρανοποιούνται ή εισάγονται στα κύτταρα –εκτός ή εντός του σώματος– για τη θεραπεία της νόσου.
Οι κυτταρικές και οι γονιδιακές θεραπείες δίνουν ελπίδα
Οι νέες εξελίξεις στην κυτταρική και τη γονιδιακή θεραπεία δίνουν ελπίδα σε ασθενείς με ανίατες παθήσεις, καθώς προσφέρουν τη δυνατότητα μετασχηματισμού της ιατρικής και μεταβάλλουν την ικανότητά μας να αντιμετωπίσουμε και πιθανώς να θεραπεύσουμε πολλές ανίατες ασθένειες.
Πολλοί ερευνητές, πρωτοπόροι στον τομέα της κυτταρικής και της γονιδιακής θεραπείας, εξετάζουν κάθε δυνατή πιθανότητα αξιοποίησης αναδυόμενων εργαλείων ώστε να παρέχουν νέους τύπους θεραπειών στους ασθενείς με εξουθενωτικές νόσους, όπως είναι οι γενετικές διαταραχές και ορισμένοι τύποι θανατηφόρων καρκίνων.
Στις παθήσεις αυτές περιλαμβάνεται η β-κυτταρική οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία, που είναι ο συχνότερος καρκίνος της παιδικής ηλικίας.