Οι κυτταρικές και οι γονιδιακές θεραπείες θα μπορούσαν να βοηθήσουν στη μείωση ή την εξουδετέρωση της ανάγκης για θεραπείες που πρέπει να λαμβάνονται συνεχώς, συχνά δια βίου.
Συμβατική θεραπεία Κυτταρική και γονιδιακή θεραπεία
Η Novartis εξελίσσει την ιατρική πρακτική με άπαξ, δυνητικά θεραπευτικές
κυτταρικές και γονιδιακές αγωγές που απαιτούν χορήγηση μόνο μία φορά
για ασθενείς με σοβαρά, σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα.
Οι νέες αυτές θεραπείες δίνουν την ευκαιρία επανεξέτασης του τρόπου με τον οποίο το σύστημα υγείας μας διαχειρίζεται τη διάγνωση, τη θεραπεία, τη φροντίδα και τις
σχετικές δαπάνες για αυτούς τους ασθενείς.
Χρησιμοποιεί μικρά μόρια, πεπτίδια, πρωτεΐνες
Η θεραπεία περιλαμβάνει ένα μικρό (περισσότερα φάρμακα) ή μεγάλο (βιολογικοί παράγοντες) μόριο που μιμείται ή διαταράσσει τις διεργασίες που σχετίζονται με μια πάθηση ή ένα νόσημα .
Χρησιμοποιεί DNA, RNA, κύτταρα
Επαναπρογραμματίζει τον οργανισμό για απευθείας καταπολέμηση του νοσήματος
Χρόνια θεραπεία
Πολλές συμβατικές θεραπείες πρέπει να λαμβάνονται με χάπι, ένεση ή έγχυση σε
συνεχή βάση, και συνήθως η επίδραση της θεραπείας σταματά όταν διακόπτεται η
χορήγηση του φαρμάκου
Άπαξ θεραπεία
Η επίδραση της θεραπείας μπορεί να είναι μόνιμη έπειτα από μία μόνο χορήγηση
Μακροπρόθεσμη διαχείριση ή αντιμετώπιση των συμπτωμάτων
Συνήθως ανακουφίζει τα σημεία και τα συμπτώματα του νοσήματος
Τα παραδοσιακά φάρμακα λαμβάνονται με κατάποση, ένεση ή έγχυση, και ενεργούν εντός του οργανισμού.
Τα γονίδια ή τα κύτταρα τροποποιούνται ή αντικαθίστανται εκτός του οργανισμού και, στη συνέχεια, επιστρέφουν στον ασθενή.
Τα γονίδια ή τα κύτταρα εισέρχονται ή τροποποιούνται απευθείας εντός του ασθενή
Δυνητικά θεραπευτική
Δυνατότητα μεταμόρφωσης της ιατρικής πρακτικής, ανακόπτοντας την εξέλιξη της
νόσου ή ελαττώνοντας την υποκείμενη αιτία του νοσήματος
Ενιαία θεραπεία σχεδιασμένη με τρόπο ώστε να επωφελούνται μεγαλύτερες ομάδες ασθενών, στοχεύοντας κοινές διεργασίες ή συγκεκριμένα μονοπάτια του νοσήματος
Χρησιμοποιεί ευρύτερες γνώσεις επί των νοσημάτων για τη θεραπεία πολλών ασθενών.
Χρησιμοποιεί μοναδικές πληροφορίες για τα κύτταρα και τα γονίδια του ασθενούς, μαζί με
τα ιδιαίτερα χαρακτηριστικά του νοσήματός του.
Σχεδιασμένη για την αντιμετώπιση του κάθε ασθενούς σε γενετικό επίπεδο
Παρέχεται IN VIVO ίδια για όλους
Κυτταρικές και Γονιδιακές Θεραπείες
Στη Novartis επαναπροσδιορίζουμε την ιατρική πρακτική με τις κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες.
Τι είναι τα κύτταρα και τα γονίδια
Τα κύτταρα είναι τα βασικά δομικά στοιχεία όλων των έμβιων όντων, ενώ τα γονίδια βρίσκονται βαθιά εντός των κυττάρων.
Τα γονίδια είναι μικρά τμήματα DNA που μεταφέρουν γενετικές πληροφορίες και οδηγίες για την παραγωγή πρωτεϊνών, οι οποίες συμβάλλουν στην ανάπτυξη και τη διατήρηση του οργανισμού
Τι είναι τα γενετικά νοσήματα
Τα γενετικά νοσήματα προκύπτουν όταν ένα πολύ σημαντικό κομμάτι ή ολόκληρο τμήμα του DNA αντικαθίσταται, διαγράφεται ή διπλασιάζεται. Οι μεταβολές αυτές ονομάζονται γενετικές μεταλλάξεις.
Κυτταρικές και οι γονιδιακές θεραπείες στην αντιμετώπιση γενετικών νοσημάτων
Η κυτταρική θεραπεία και η γονιδιακή θεραπεία αποτελούν αλληλεπικαλυπτόμενους τομείς της βιοϊατρικής έρευνας και της θεραπευτικής αντιμετώπισης.
Και οι δύο τύποι θεραπείας έχουν ως στόχο την αντιμετώπιση, την πρόληψη ή τη δυνητική ίαση των νοσημάτων, ενώ και οι δύο προσεγγίσεις έχουν τη δυνατότητα ελάττωσης της υποκείμενης αιτίας των γενετικών νοσημάτων και των επίκτητων νοσημάτων.
Ωστόσο, οι κυτταρικές και οι γονιδιακές θεραπείες λειτουργούν διαφορετικά.
Περιγραφή Κυτταρικών και Γονιδιακών θεραπειών
Οι επιστήμονες πραγματοποιούν έρευνες για τη γονιδιακή θεραπεία εδώ και πάνω από 50 χρόνια.
Σήμερα, μεταβιβάζουν νέα γονίδια στα κύτταρα με τη χρήση μεταφορέων που είναι γνωστοί ως φορείς, οι οποίοι συχνά αποτελούνται από τροποποιημένους, αδρανοποιημένους ιούς που δεν προκαλούν κάποιο νόσημα.
Πεδίο Εφαρμογής Κυτταρικών και Γονιδιακών θεραπειών
Εκτιμάται ότι εκατομμύρια άνθρωποι παγκοσμίως πάσχουν από περισσότερα από 10.000 σπάνια νοσήματα, τα οποία προκαλούνται από μεταλλάξεις μεμονωμένων γονιδίων.
Για τους ασθενείς αυτούς, οι κυτταρικές και οι γονιδιακές θεραπείες προσφέρουν ελπίδα και πιθανή ίαση για νοσήματα που ήταν ανίατα ή δύσκολα στην αντιμετώπιση στο παρελθόν, σε ένα ευρύ φάσμα τομέων της ιατρικής.