Η Επιτροπή Φαρμάκων (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ) στην τελευταία της συνεδρίαση για τον Μάρτιο, ενέκρινε πέντε νέα φάρμακα για τη θεραπεία νόσων που δε δείχνουν βελτίωση με υπάρχοντα σκευάσματα.
Πιο συγκεκριμένα, η Επιτροπή συνέστησε τη χορήγηση υπό όρους άδειας κυκλοφορίας για το Adstiladrin (nadofaragene firadenovec), για τη θεραπεία ενήλικων ασθενών με μη μυοδιηθητικό καρκίνο της ουροδόχου κύστης που δεν ανταποκρίνεται σε καθιερωμένη θεραπεία, με καρκίνωμα in situ με ή χωρίς θηλώδεις όγκους.
Η CHMP συνέστησε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας για το Imdylltra (tarlatamab), μια νέα θεραπεία για υποτροπιάζον εκτεταμένου σταδίου μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα, η οποία καλύπτει μια ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη σε ενήλικες με κακή πρόγνωση και περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές.
Επίσης, το Joenja (leniolisib) έλαβε θετική γνώμη για άδεια κυκλοφορίας υπό εξαιρετικές περιστάσεις για τη θεραπεία του συνδρόμου ενεργοποιημένης φωσφοϊνοσιτιδικής 3-κινάσης δέλτα (APDS) σε ενήλικες και εφήβους ηλικίας 12 ετών και άνω και με βάρος 45 κιλά ή περισσότερο.
Το APDS είναι μια σπάνια, κληρονομική, προοδευτική και δυνητικά απειλητική για τη ζωή πάθηση του ανοσοποιητικού συστήματος. Αξίζει να σημειωθεί ότι η επίπτωση της νόσου παγκοσμίως εκτιμάται σε 1 έως 2 άτομα ανά εκατομμύριο.
Θετική γνώμη υιοθετήθηκε και για το Zepzelca (lurbinectedin) για τη θεραπεία συντήρησης σε ασθενείς με εκτεταμένου σταδίου μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα των οποίων η νόσος δεν έχει προχωρήσει μετά από αρχική θεραπεία επαγωγής.
Την ίδια στιγμή, η CHMP συνέστησε τη χορήγηση παιδιατρικής άδειας κυκλοφορίας (PUMA) για το Bopediat (furosemide) που αφορά στη θεραπεία οιδήματος (πρήξιμο λόγω περίσσειας υγρού) καρδιακής ή νεφρικής προέλευσης, οιδήματος ηπατικής προέλευσης και υπέρτασης σε παιδιά από τη γέννηση έως κάτω των 18 ετών με χρόνια νεφρική νόσο.
Το φάρμακο υποβλήθηκε ως υβριδική αίτηση, η οποία βασίζεται εν μέρει σε αποτελέσματα προκλινικών δοκιμών και κλινικών μελετών ενός ήδη εγκεκριμένου φαρμάκου αναφοράς και εν μέρει σε νέα δεδομένα.
Συστάσεις για επεκτάσεις θεραπευτικών ενδείξεων για 13 φάρμακα
Η Επιτροπή Φαρμάκων του ΕΜΑ συνέστησε επεκτάσεις ενδείξεων για 13 φάρμακα που είναι ήδη εγκεκριμένα στην ΕΕ: Besponsa, Capvaxive, Feraccru, Hetronifly (δύο επεκτάσεις ενδείξεων), Hympavzi, Imcivree, Lojuxta, Mekinist (δύο επεκτάσεις ενδείξεων), mResvia, Namuscla, Retsevmo, Sotyktu και Tafinlar (δύο επεκτάσεις ενδείξεων).
Μετά από επανεξέταση της αρχικής της γνώμης, η επιτροπή επιβεβαίωσε τη σύστασή της να απορριφθεί αλλαγή στην άδεια κυκλοφορίας για το Hetlioz (tasimelteon).
Η αλλαγή αφορούσε επέκταση της ένδειξης ώστε να περιλαμβάνει τη θεραπεία διαταραχών νυχτερινού ύπνου σε ενήλικες και παιδιά ηλικίας 3 έως 15 ετών με σύνδρομο Smith-Magenis, μια σπάνια κληρονομική διαταραχή που χαρακτηρίζεται από αναπτυξιακή καθυστέρηση, προβλήματα συμπεριφοράς και διαταραχές ύπνου.
Αντιικό φάρμακο για mpox
Κατά τη διάρκεια της ίδιας συνεδρίαση, η Επιτροπή ολοκλήρωσε την αξιολόγηση του Tecovirimat SIGA (tecovirimat), ενός αντιιικού φαρμάκου που είχε εγκριθεί για τη θεραπεία της ευλογιάς, της mpox και της δαμαλίτιδας (cowpox), τριών λοιμώξεων που προκαλούνται από ιούς της ίδιας οικογένειας (orthopoxviruses).
Η CHMP συνέστησε ότι το Tecovirimat SIGA δεν θα πρέπει πλέον να χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της mpox.
Επιπλέον, η Επιτροπή ενέκρινε μια νέα οδό χορήγησης, υποδόρια, μαζί με νέα φαρμακοτεχνική μορφή και νέα περιεκτικότητα για το Sarclisa, ένα αντικαρκινικό φάρμακο που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία ενηλίκων με πολλαπλό μυέλωμα.
