Ασθένειες

Βρετανία: «Πράσινο φως» σε γονιδιακή θεραπεία για την δρεπανοκυτταρική αναιμία και τη β-θαλασσαιμία

Βρετανία: «Πράσινο φως» σε γονιδιακή θεραπεία για την δρεπανοκυτταρική αναιμία και τη β-θαλασσαιμία

Ο οργανισμός φαρμάκων της Βρετανίας, ανακοίνωσε πως η χώρα, έδωσε το «πράσινο φως» σε μια γονιδιακή θεραπεία που αποσκοπεί να θεραπεύσει τη δρεπανοκυτταρική αναιμία και μια άλλη κληρονομική αιματολογική διαταραχή για ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω.

Το Casgevy είναι το πρώτο φάρμακο που λαμβάνει άδεια και χρησιμοποιεί το εργαλείο τροποποίησης του γονιδιώματος CRISR, που χάρισε στις εφευρέτριές του, στη Γαλλίδα Emmanuelle Charpentier και την Αμερικανίδα Jennifer Doudna, βραβείο Νόμπελ Χημείας το 2020, ανέφερε ο βρετανικός οργανισμός φαρμάκων και προϊόντων υγείας (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency, MHRA).

Η δρεπανοκυτταρική αναιμία και β-θαλασσαιμία είναι γενετικές παθήσεις που προκαλούνται από λάθη στα γονίδια για την αιμοσφαιρίνη, την οποία χρησιμοποιούν τα ερυθρά αιμοσφαίρια προκειμένου να μεταφέρουν οξυγόνο σε όλο τον οργανισμό.

«Τόσο η δρεπανοκυτταρική αναιμία όσο και η β-θαλασσαιμία είναι επώδυνες παθήσεις, που διαρκούν μια ζωή και που σε ορισμένες περιπτώσεις μπορεί να είναι μοιραίες», ανέφερε στη δήλωση ο προσωρινός διευθυντής της MHRA, Τζούλιαν Μπιτς.

Σε κλινικές δοκιμές το Casgevy βρέθηκε ότι αποκαθιστά την υγιή παραγωγή αιμοσφαιρίνης στην πλειονότητα των συμμετεχόντων με δρεπανοκυτταρική αναιμία και εξαρτώμενη από μεταγγίσεις β-θαλασσαιμία, καταπραΰνοντας τα συμπτώματα της ασθένειας, πρόσθεσε ο Μπιτς.

Η MHRA ανέφερε ότι δεν έχουν ταυτοποιηθεί σημαντικές ανησυχίες ασφαλείας στη διάρκεια των δοκιμών, προσθέτοντας πως παρακολουθεί εκ του σύνεγγυς την ασφάλεια του φαρμάκου.

Η θεραπεία συνίσταται στην αφαίρεση αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων από τον μυελό των οστών του ασθενή και στη διόρθωση ενός γονιδίου στο εργαστήριο, με τα τροποποιημένα κύτταρα να εισάγονται και πάλι στον οργανισμό του ασθενή έπειτα από θεραπεία προσαρμογής ώστε να προετοιμαστεί ο μυελός των οστών.

Ασθένειες

12.04.2024

H καρδιακή νόσος συνδέεται με την ανάπτυξη καρκίνου;

Έναν μηχανισμό υπεύθυνο για την αύξηση του κινδύνου ανάπτυξης καρκίνου σε ασθενείς με καρδιακή νόσο ανακάλυψαν ερευνητές στο πανεπιστήμιο του Τελ Αβίβ (TAU) και στο Καρδιοθωρακικό και Αγγειακό Κέντρο Leviev του Ιατρικού Κέντρου Sheba.  Πρόκειται για το στάδιο κάθε καρδιακής νόσου, που εκδηλώνεται με μικρές εξωκυτταρικές φυσαλίδες ή κυστίδια (sEVs). Αυτά εκκρίνονται από την άρρωστη […]

01.03.2024

Ποιοι είναι οι φυσιολογικοί καρδιακοί παλμοί και ποια τα επικίνδυνα όρια – Πότε πρέπει να ανησυχήσετε

Πώς μπορούμε να γνωρίζουμε αν οι καρδιακοί παλμοί μας είναι φυσιολογικοί ή κάτι δεν πάει καλά; «Αν κάνετε μία γρήγορη αναζήτηση στο Ίντερνετ, θα βρείτε αρκετές πηγές που αναφέρουν ότι οι φυσιολογικοί παλμοί για τους ενήλικες κυμαίνονται μεταξύ 60 και 100 το λεπτό», αναφέρει ηλεκτροφυσιολόγος από το Τμήμα Καρδιαγγειακής Ιατρικής της Cleveland Clinic, στο Οχάιο. Στα […]

Μηνιγγίτιδα: Δείτε ποια είναι τα συμπτώματα και πότε να πάτε στο γιατρό
22.02.2024

Μηνιγγίτιδα: Δείτε ποια είναι τα συμπτώματα και πότε να πάτε στο γιατρό

Καρκίνος: Αυτά είναι τα 7 συμπτώματα που μοιάζουν με σκωληκοειδίτιδα
20.02.2024

Καρκίνος: Αυτά είναι τα 7 συμπτώματα που μοιάζουν με σκωληκοειδίτιδα

Βέλγιο: 13χρονος έγινε ο πρώτος ασθενής που θεραπεύτηκε από θανατηφόρο καρκίνο του εγκεφάλου – Τα συμπτώματα του ΔΔΓΓ
15.02.2024

Βέλγιο: 13χρονος έγινε ο πρώτος ασθενής που θεραπεύτηκε από θανατηφόρο καρκίνο του εγκεφάλου – Τα συμπτώματα του ΔΔΓΓ

Έμφραγμα: Αυτά είναι τα προειδοποιητικά σημάδια που μπορεί να εμφανιστούν ακόμα και εβδομάδες νωρίτερα
15.02.2024

Έμφραγμα: Αυτά είναι τα προειδοποιητικά σημάδια που μπορεί να εμφανιστούν ακόμα και εβδομάδες νωρίτερα

«Ευλογιά της Αλάσκα»: Ποια είναι τα συμπτώματα του νέου ιού – Άγνωστο πώς μεταδίδεται (φώτο-βίντεο)
14.02.2024

«Ευλογιά της Αλάσκα»: Ποια είναι τα συμπτώματα του νέου ιού – Άγνωστο πώς μεταδίδεται (φώτο-βίντεο)

Εχινάκεια: Δείτε γιατί πρέπει να την αποφεύγουν όσοι πάσχουν από αυτοάνοσα
14.02.2024

Εχινάκεια: Δείτε γιατί πρέπει να την αποφεύγουν όσοι πάσχουν από αυτοάνοσα

Ξυπνάτε συνέχεια κουρασμένοι; – Δείτε τι πρέπει να κάνετε
08.02.2024

Ξυπνάτε συνέχεια κουρασμένοι; – Δείτε τι πρέπει να κάνετε

Άνοια: Γιατί η μεσογειακή διατροφή είναι η καλύτερη στα πρώτα στάδια της νόσου
08.02.2024

Άνοια: Γιατί η μεσογειακή διατροφή είναι η καλύτερη στα πρώτα στάδια της νόσου

Δημοφιλή

Υγεία
1

Αυτό είναι το θαυματουργό έλαιο που προστατεύει από το Αλτχάιμερ

Kαρδιά
2

Ποιοι είναι οι φυσιολογικοί καρδιακοί παλμοί και ποια τα επικίνδυνα όρια – Πότε πρέπει να ανησυχήσετε

Φάρμακα
3

Ανατροπή δεδομένων στα εμβόλια mRNA: Οι εμβολιασμένοι πεθαίνουν πλέον στις ΗΠΑ από COVID-19

Διατροφή
4

Πετιμέζι: Το καλύτερο φυσικό φάρμακο

Περισσότερα

16.04.2024

Δεν είναι μόνο για το φαγητό: 17 τρόποι να χρησιμοποιήσετε το λεμόνι εκτός κουζίνας

Το λεμόνι υπάρχει πάντα στην κουζίνα μας αλλά μπορεί να χρησιμοποιηθεί με πολλούς περισσότερους τρόπους, πέρα από τη μαγειρική. Αποτελεί πλούσια πηγή θρεπτικών συστατικών για τον ανθρώπινο οργανισμό και πολύτιμος (αλλά και πάμφθηνος) σύμμαχος στους τομείς της ομορφιάς και της καθαριότητας. Μάθετε πόσα πράγματα μπορούμε να κάνουμε με το λεμόνι: Τομέας υγεία 1. Αντιικό φάρμακο […]

12.04.2024

H καρδιακή νόσος συνδέεται με την ανάπτυξη καρκίνου;

Έναν μηχανισμό υπεύθυνο για την αύξηση του κινδύνου ανάπτυξης καρκίνου σε ασθενείς με καρδιακή νόσο ανακάλυψαν ερευνητές στο πανεπιστήμιο του Τελ Αβίβ (TAU) και στο Καρδιοθωρακικό και Αγγειακό Κέντρο Leviev του Ιατρικού Κέντρου Sheba.  Πρόκειται για το στάδιο κάθε καρδιακής νόσου, που εκδηλώνεται με μικρές εξωκυτταρικές φυσαλίδες ή κυστίδια (sEVs). Αυτά εκκρίνονται από την άρρωστη […]

Γιατί δαγκώνουμε τα χείλη μας; – Τι μπορούμε να κάνουμε για να το σταματήσουμε
12.04.2024

Γιατί δαγκώνουμε τα χείλη μας; – Τι μπορούμε να κάνουμε για να το σταματήσουμε

Ποιοι είναι οι φυσιολογικοί καρδιακοί παλμοί και ποια τα επικίνδυνα όρια – Πότε πρέπει να ανησυχήσετε
01.03.2024

Ποιοι είναι οι φυσιολογικοί καρδιακοί παλμοί και ποια τα επικίνδυνα όρια – Πότε πρέπει να ανησυχήσετε

Νέα έρευνα προειδοποιεί: Η διαβίωση κοντά σε μπαρ και εστιατόρια fast food αυξάνει το κίνδυνο για καρδιακή ανεπάρκεια
27.02.2024

Νέα έρευνα προειδοποιεί: Η διαβίωση κοντά σε μπαρ και εστιατόρια fast food αυξάνει το κίνδυνο για καρδιακή ανεπάρκεια

Δείτε ποια είναι τα οφέλη που έχουν για την υγεία οι αγκινάρες – Οι 9 λόγοι για να τις βάλετε στο τραπέζι σας
27.02.2024

Δείτε ποια είναι τα οφέλη που έχουν για την υγεία οι αγκινάρες – Οι 9 λόγοι για να τις βάλετε στο τραπέζι σας

Βρώμη: Είναι τελικά υγιεινή και ποιο είδος είναι το καλύτερο; (βίντεο)
27.02.2024

Βρώμη: Είναι τελικά υγιεινή και ποιο είδος είναι το καλύτερο; (βίντεο)

Αποξηραμένα φρούτα: Έχουν οφέλη για την υγεία μας ή αποτελούν θερμιδικές βόμβες;
26.02.2024

Αποξηραμένα φρούτα: Έχουν οφέλη για την υγεία μας ή αποτελούν θερμιδικές βόμβες;

Μπρόκολο: Ποια συστατικά του μειώνονται αναλόγως με τον τρόπο μαγειρέματος – Ποιος είναι ο σωστός τρόπος
26.02.2024

Μπρόκολο: Ποια συστατικά του μειώνονται αναλόγως με τον τρόπο μαγειρέματος – Ποιος είναι ο σωστός τρόπος

H SCYTALYS διοργανώνει «Bootcamp» στην Ανάπτυξη Λογισμικού
22.02.2024

H SCYTALYS διοργανώνει «Bootcamp» στην Ανάπτυξη Λογισμικού