Η Pfizer θα πληρώσει έως και 1,35 δισ. δολάρια για να συνεργαστεί με την Beam Therapeutics για την ανάπτυξη φαρμάκων για σπάνιες γενετικές ασθένειες χρησιμοποιώντας μια τεχνολογία για την επεξεργασία του DNA (base editing).
Η Beam θα λάβει 300 εκατ. δολάρια προκαταβολικά στο πλαίσιο της τετραετούς συμφωνίας, ανέφεραν οι εταιρείες σήμερα Δευτέρα σε δήλωσή τους.
Η συμφωνία επιτρέπει στην Pfizer να αναπτύξει έως και τρία υποψήφια φάρμακα για σπάνιες γενετικές ασθένειες :
-του ήπατος,
-των μυών και,
-του κεντρικού νευρικού συστήματος, που θα επιλέξει η Beam.
Η τεχνολογία στηρίζεται σε μια τεχνική για την αλλαγή μεμονωμένων γραμμάτων του γενετικού κώδικα, μια προσέγγιση που σύμφωνα με την Beam, μπορεί να επιφέρει εξαιρετικά ακριβείς τροποποιήσεις στις οδηγίες για την κατασκευή κυττάρων και ιστών.
Επειδή μεταβάλλει το DNA με τόσο στοχευμένο τρόπο, η Beam υποστηρίζει ότι η συγκεκριμένη τεχνολογία ενέχει λιγότερο κίνδυνο παρενεργειών από τις προσεγγίσεις επεξεργασίας γονιδιώματος όπως το Crispr.
Η ανάπτυξη του Crispr κέρδισε το βραβείο Νόμπελ 2020 για δύο εξέχοντες ερευνητές, δημιουργώντας μια σειρά από εταιρείες βιοτεχνολογίας που αναζητούν το πρώτο τους εγκεκριμένο φάρμακο που βασίζεται στην τεχνολογία.
Ενώ το Crispr μπορεί να αφαιρέσει και να αντικαταστήσει συγκεκριμένες αλληλουχίες DNA, είναι επιρρεπές σε αποτελέσματα εκτός στόχου που μπορεί να οδηγήσουν σε ανεπιθύμητα αποτελέσματα στις θεραπείες.
«Βλέπουμε αυτή τη συνεργασία με τη Beam ως μια ευκαιρία για την προώθηση της επόμενης γενιάς θεραπειών γονιδιακής επεξεργασίας – ένα συναρπαστικό επιστημονικό σύνορο – που μπορεί να οδηγήσει σε μεταμόρφωση για ανθρώπους που ζουν με σπάνιες γενετικές ασθένειες», δήλωσε ο επικεφαλής επιστημονικός διευθυντής της Pfizer, Μίκαελ Ντόλστεν.
Η Beam χρησιμοποιεί αγγελιοφόρο RNA και νανοσωματίδια λιπιδίων για να μεταφέρει την τεχνολογία της στο σώμα.
Η Pfizer φέρνει τεχνογνωσία τόσο με την τεχνολογία mRNA όσο και με τα νανοσωματίδια, τα οποία είναι συστατικά των εμβολίων COVID-19 που αναπτύχθηκαν και παράγονται με τη Γερμανική BioNTech με την οποία συνεργάζεται.