Φάρμακα

Εγκρίθηκε η πρώτη και μοναδική θεραπεία έναντι της Nωτιαίας Mυϊκής Aτροφίας που λαμβάνεται στο σπίτι

Εγκρίθηκε η πρώτη και μοναδική θεραπεία έναντι της Nωτιαίας Mυϊκής Aτροφίας που λαμβάνεται στο σπίτι

Η πρώτη και μοναδική θεραπεία για ασθενείς με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SMA), που λαμβάνεται στο σπίτι, έλαβε πρόσφατα έγκριση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή.

Η SMA, μια από τις κυριότερες γενετικές αιτίες βρεφικής θνησιμότητας, είναι μια πάθηση που προκαλεί μυϊκή αδυναμία και προοδευτική απώλεια της κίνησης.

Ωστόσο, όπως εκτιμούν οι ειδικοί ενόψει και του Μήνα Ενημέρωσης και Ευαισθητοποίησης για τη νόσο, όπως έχει καθιερωθεί ο Αύγουστος, εξακολουθεί να υπάρχει θεραπευτικό κενό στην αντιμετώπιση της SMA.

Η έγκριση του φαρμάκου στα κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης αφορά:

-σε ασθενείς με SMA ηλικίας από δύο μηνών και άνω,

-ασθενείς με κλινική διάγνωση SMA Τύπου 1, Τύπου 2 ή Τύπου 3 ή με ένα έως τέσσερα αντίγραφα του γονιδίου SMN2.

Το φάρμακο είναι σε υγρή μορφή και η χορήγησή του γίνεται καθημερινά στο σπίτι από το στόμα, ή μέσω σωλήνα σίτισης.

H αποτελεσματικότητα της θεραπείας όπως καταδείχθηκε από το κλινικό της πρόγραμμα αφορούσε:

βρέφη με SMA Τύπου 1, τα οποία βοήθησε να επιτεύξουν κινητικά ορόσημα, και,

ασθενείς με SMA Τύπου 2 και 3, οι οποίοι παρουσίασαν βελτίωση στην κινητική τους λειτουργία.

Ανεπιθύμητες ενέργειες

Αναφορικά με το προφίλ ασφάλειας, οι ανεπιθύμητες ενέργειες που εμφανίστηκαν ήταν χαρακτηριστικές της υποκείμενης νόσου και δεν οδήγησαν σε διακοπή της θεραπείας.

Προσπάθειες για ταχεία διάθεση σε όλες τις χώρες

Η Roche βρίσκεται σε συνεργασία με τους ασφαλιστικούς φορείς και τους φορείς αξιολόγησης στις ευρωπαϊκές χώρες, μεταξύ αυτών και στην Ελλάδα, ώστε να επιτευχθεί η ευρεία και ταχεία διάθεσή του στους ασθενείς που το έχουν ανάγκη.

Αξίζει δε να σημειώσουμε ότι, η θεραπεία έχει ήδη χορηγηθεί σε ασθενείς με SMA στην Ελλάδα στο πλαίσιο προγράμματος πρώιμης πρόσβασης.

Το πρόγραμμα, σε τοπικό επίπεδο ολοκληρώθηκε κατόπιν της έγκρισης της θεραπείας από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή.

«Ο θεραπευτικός αλγόριθμος στη Νωτιαία Μυική Ατροφία έχει εξελιχθεί σημαντικά τα τελευταία χρόνια.

Η νέα από του στόματος θεραπεία που εγκρίθηκε πρόσφατα από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων έχει τρία βασικά χαρακτηριστικά, που είναι η αυξημένη αποτελεσματικότητα, το διαχειρίσιμο προφίλ ασφαλείας και η λήψη από τον ασθενή στο σπίτι του.

Αναμένουμε ότι όταν η θεραπεία αποζημιωθεί στην Ελλάδα θα αλλάξει την καθημερινότητα ενός μεγάλου αριθμού ασθενών με Νωτιαία Μυική Ατροφία.

Αποφεύγοντας την ενδονοσοκομειακή χορήγηση, η νέα αυτή θεραπεία μειώνει το συνολικό κόστος διαχείρισης την νόσου και συγχρόνως βελτιώνει την ποιότητα ζωής των ασθενών και των φροντιστών τους», δήλωσε ο κ. Σωκράτης Κουλούρης, Chief Medical Value Officer της Roche Hellas.

Την έγκριση της Ε.Ε καλωσόρισε, επίσης, και η Δρ. Nicole Gusset, Πρόεδρος του οργανισμού SMA Europe, τονίζοντας ότι:

«Είμαστε υπερήφανοι για τον ρόλο που διαδραματίσαμε στην ανάπτυξή της συγκεκριμένης θεραπείας και για τη συνεργασία μας με τη Roche.

Μια πρόσφατη έρευνα που διενεργήθηκε από τον SMA Europe κατέδειξε ότι μεγάλο ποσοστό των ατόμων με SMA στην Ε.Ε. δεν λάμβαναν εγκεκριμένη θεραπεία, συνεπώς αισθάνονταν αβοήθητοι και απογοητευμένοι.

Η συνεργασία μας με τις υγειονομικές αρχές, τις ρυθμιστικές αρχές και τον βιοφαρμακευτικό κλάδο παίζει σημαντικό ρόλο, ώστε να διασφαλίσουμε ότι θα είμαστε σε θέση να προσφέρουμε το φάρμακο αυτό στους ασθενείς που το χρειάζονται το συντομότερο δυνατό».

Σχετικά με την νόσο  SMA

Η SMA είναι μια βαριάς μορφής εξελισσόμενη νευρομυϊκή νόσος, που μπορεί να αποβεί μοιραία για τη ζωή.

Επηρεάζει περίπου ένα στα 10.000 βρέφη και είναι η κυριότερη γενετική αιτία βρεφικής θνησιμότητας.

Η SMA προκαλείται από μια μετάλλαξη του γονιδίου επιβίωσης του κινητικού νευρώνα 1 (SMN1), που οδηγεί σε ανεπάρκεια της πρωτεΐνης SMN.

Αυτή η πρωτεΐνη απαντάται σε όλον τον οργανισμό και είναι απαραίτητη συν τοις άλλοις για τη λειτουργία των νεύρων που ελέγχουν τους μύες και την κίνηση.

Χωρίς αυτήν, τα νευρικά κύτταρα δεν μπορούν να λειτουργήσουν σωστά, προκαλώντας μυϊκή αδυναμία με την πάροδο του χρόνου.

Ανάλογα με τον τύπο της SMA, η φυσική δύναμη ενός ατόμου και η ικανότητά του να κινείται, να τρώει ή να αναπνέει μπορεί να μειωθεί σημαντικά ή να χαθεί εντελώς.

Πρόληψη της νόσου

Η πρόληψη της νόσου μπορεί να γίνει με ανίχνευση των φορέων των γενετικών αλλαγών  που ευθύνονται για την SMA, τόσο στις οικογένειες των ασθενών όσο και στον γενικό πληθυσμό.

Επιπρόσθετα, μπορεί να ελεγχθεί η κατάσταση του εμβρύου με προγεννητικό έλεγχο κατά την διάρκεια της κύησης .

Σχετικά με τη Roche

Η Roche αποτελεί πρωτοπόρο εταιρεία παγκοσμίως στους Κλάδους Φαρμάκων και Διαγνωστικών και εστιάζει στην προαγωγή της επιστήμης με σκοπό τη βελτίωση της ζωής των ανθρώπων.

Η Roche προσφέρει εξατομικευμένη φροντίδα υγείας συνδυάζοντας τη δυναμική των Κλάδων Φαρμάκου και Διαγνωστικών καθώς επίσης και το αναπτυσσόμενο πεδίο των ιατρικών προσεγγίσεων που βασίζονται σε πραγματικά κλινικά δεδομένα.

Η Roche συνεργάζεται με φορείς σε κάθε τομέα παροχής υπηρεσιών υγείας προκειμένου να παρέχει την καλύτερη δυνατή φροντίδα σε κάθε άνθρωπο.

Η Roche είναι η μεγαλύτερη εταιρεία βιοτεχνολογίας στον κόσμο, με ένα διευρυμένο φάσμα φαρμακευτικών θεραπειών στην ογκολογία, την ανοσολογία, τα λοιμώδη νοσήματα, την οφθαλμολογία και τις παθήσεις του κεντρικού νευρικού συστήματος.

Η Roche κατέχει επίσης ηγετική θέση παγκοσμίως στα in vitro διαγνωστικά και την ιστολογική διάγνωση του καρκίνου, καθώς και τη διαχείριση της νόσου του διαβήτη.

Τα τελευταία χρόνια, η Roche έχει επενδύσει στην ανάλυση του γονιδιωματικού προφίλ και σε συνεργασίες που αφορούν σε δεδομένα καθημερινής κλινικής πρακτικής και έχει αναδειχθεί σε ηγέτιδα εταιρεία-συνεργάτη στο πεδίο της ιατρικής γνώσης.

Από το έτος ίδρυσής της, το 1896, η Roche εξακολουθεί να αναζητά καλύτερους τρόπους πρόληψης, διάγνωσης και θεραπείας πολλών παθήσεων, και να προσφέρει σημαντικό όφελος  στην κοινωνία.

Ταυτόχρονα, η εταιρεία, με στόχο τη βελτίωση της πρόσβασης των ασθενών σε καινοτόμες θεραπείες, συνεργάζεται με όλα τα εμπλεκόμενα μέρη.

Περισσότερα από τριάντα φάρμακα που έχουν αναπτυχθεί από τη Roche συμπεριλαμβάνονται στον Πρότυπο Κατάλογο Βασικών Φαρμάκων του ΠΟΥ (Παγκόσμιος Οργανισμός Υγείας), μεταξύ αυτών πολύτιμα για τη ζωή αντιβιοτικά, ανθελονοσιακά και αντικαρκινικά φάρμακα.

Επιπλέον, για ενδέκατη συνεχή χρονιά, η Roche έχει αναγνωριστεί ως μία από τις πιο βιώσιμες εταιρείες στον Κλάδο του Φαρμάκου, βάσει των Δεικτών Βιωσιμότητας Dow Jones.

Ο Όμιλος Roche, με έδρα τη Βασιλεία της Ελβετίας, δραστηριοποιείται σε περισσότερες από 100 χώρες και το 2020 απασχόλησε περισσότερους από 100.000 εργαζόμενους παγκοσμίως.

Το 2020, η Roche επένδυσε 12,2 δισ. ελβετικά φράγκα σε Έρευνα & Ανάπτυξη και σημείωσε πωλήσεις ύψους 58,3 δισ. ελβετικών φράγκων.

Η Genentech στις Η.Π.Α., είναι στο σύνολό της, μέλος του Ομίλου της Roche.

Η Roche κατέχει την πλειοψηφία του μετοχικού κεφαλαίου της Chugai Pharmaceutical, στην Ιαπωνία. Για περισσότερες πληροφορίες: www.roche.com, www.roche.gr.

Φάρμακα

23.09.2021

Ερευνητές ετοιμάζουν φαγώσιμα εμβόλια!

Επανάσταση στον τομέα των εμβολίων θέλουν να φέρουν ερευνητές του  Πανεπιστημίου της Καλιφόρνια Ρίβερσαιντ στις ΗΠΑ. Οι ερευνητές προσπαθούν να εισάγουν την μέθοδο εμβολιασμού mRNA σε φαγώσιμα φυτά. Στόχος τους είναι να καταφέρουν να καλλιεργήσουν λαχανικά που θα μπορούν να εμβολιάσουν όσους τα καταναλώσουν. Δηλαδή, κάποιος θα εμβολιάζεται απλά τρώγοντας μια σαλάτα. Αν οι ερευνητές τα καταφέρουν, τα οφέλη θα […]

21.09.2021

Συνεργασία ΙΑΣΩ-Αρεταίειου: Εκπαίδευση σε πραγματικά χειρουργεία με παράλληλη ζωντανή αναμετάδοση

Το ΙΑΣΩ σε συνεργασία με την Β’ Μαιευτική – Γυναικολογική Κλινική του Πανεπιστημιακού Νοσοκομείου Αρεταίειο και τον Διευθυντή κ. Νικόλαο Βλάχο, Καθηγητή Μαιευτικής – Γυναικολογίας ΕΚΠΑ, ανακοίνωσαν την έναρξη της συνεργασίας τους και την δημιουργία του καινοτόμου Επιστημονικού & Εκπαιδευτικού προγράμματος που στόχο έχει να προάγει την αριστεία στην εκπαίδευση και να διευρύνει το ερευνητικό […]

Το πιo σύγχρονο σύστημα επαυξημένης πραγματικότητας (augmented reality) για ολική αρθροπλαστική γόνατος
21.09.2021

Το πιo σύγχρονο σύστημα επαυξημένης πραγματικότητας (augmented reality) για ολική αρθροπλαστική γόνατος

Αναπνευστική φυσικοθεραπεία: Οφέλη – Προγράμματα
21.09.2021

Αναπνευστική φυσικοθεραπεία: Οφέλη – Προγράμματα

CDC: Το εμβόλιο της Moderna φαίνεται να είναι το αποτελεσματικότερο απένατι στον κορωνοϊό
20.09.2021

CDC: Το εμβόλιο της Moderna φαίνεται να είναι το αποτελεσματικότερο απένατι στον κορωνοϊό

Κορωνοϊός: Θετικές οι προκλινικές δοκιμές υποψήφιου Γαλλικού ρινικού εμβολίου
19.09.2021

Κορωνοϊός: Θετικές οι προκλινικές δοκιμές υποψήφιου Γαλλικού ρινικού εμβολίου

Πρόγραμμα παρακολούθησης ξένων φοιτητών στο Μetropolitan General
17.09.2021

Πρόγραμμα παρακολούθησης ξένων φοιτητών στο Μetropolitan General

ΗΔΙΚΑ: Στοιχεία για τη συμβολή της στον Ψηφιακό Μετασχηματισμό της Υγείας
17.09.2021

ΗΔΙΚΑ: Στοιχεία για τη συμβολή της στον Ψηφιακό Μετασχηματισμό της Υγείας

Αποτελεσματικότητα και ασφάλεια χορήγησης αντιικών φαρμάκων για την εποχική γρίπη σε υγιείς ενήλικες και παιδιά
17.09.2021

Αποτελεσματικότητα και ασφάλεια χορήγησης αντιικών φαρμάκων για την εποχική γρίπη σε υγιείς ενήλικες και παιδιά

Παραγωγή λειτουργικού σπέρματος στο εργαστήριο
17.09.2021

Παραγωγή λειτουργικού σπέρματος στο εργαστήριο

Δημοφιλή

Υγεία & πολιτική
1

ΥΠΑΙΘ: Ανακοίνωσε το πρωτόκολλο για την δια ζώσης λειτουργία των πανεπιστημίων

Φυσική Κατάσταση
2

Μεγάλος διαγωνισμός του ygeianews.gr για να είσαστε σε «φόρμα» εν μέσω καραντίνας!

Ψυχολογία
3

Μειώστε το άγχος με αυτές τις απλές συμβουλές

Επιδημίες
4

EMA: Ασάφεια για το αν οι γυναίκες αντιμετωπίζουν υψηλότερο κίνδυνο θρομβώσεων από το εμβόλιο της AstraZeneca

Περισσότερα

23.09.2021

Ερευνητές ετοιμάζουν φαγώσιμα εμβόλια!

Επανάσταση στον τομέα των εμβολίων θέλουν να φέρουν ερευνητές του  Πανεπιστημίου της Καλιφόρνια Ρίβερσαιντ στις ΗΠΑ. Οι ερευνητές προσπαθούν να εισάγουν την μέθοδο εμβολιασμού mRNA σε φαγώσιμα φυτά. Στόχος τους είναι να καταφέρουν να καλλιεργήσουν λαχανικά που θα μπορούν να εμβολιάσουν όσους τα καταναλώσουν. Δηλαδή, κάποιος θα εμβολιάζεται απλά τρώγοντας μια σαλάτα. Αν οι ερευνητές τα καταφέρουν, τα οφέλη θα […]

23.09.2021

COVID-19: Τι αποφάσισε η Επιτροπή για έφηβους και οδοντίατρους

Αργά χθες το βράδυ έληξε η συνεδρίαση της  Ολομέλειας της Επιτροπής Εμπειρογνωμόνων και σύμφωνα με πληροφορίες αποφασίστηκε οι ανεμβολίαστοι έφηβοι 15-17 ετών να εξακολουθήσουν να κάνουν self test για τον επόμενο ενάμιση μήνα, και στην συνέχεια rapid test. Όσον αφορά το θέμα των οδοντιάτρων, είναι ανοικτό αυτή τη στιγμή, ενώ αναμένεται η έκδοση Κοινής Υπουργικής Απόφασης […]

Το ΕΚΠΑ στο top 25 των Πανεπιστημίων παγκοσμίως στον τομέα των συνεργασιών σύμφωνα με τα αποτελέσματα της κατάταξης U-Multirank
23.09.2021

Το ΕΚΠΑ στο top 25 των Πανεπιστημίων παγκοσμίως στον τομέα των συνεργασιών σύμφωνα με τα αποτελέσματα της κατάταξης U-Multirank

Παιδικά Χωριά SOS & Ειδική Γραμματεία Προστασίας Ασυνόδευτων Ανηλίκων συνεχίζουν για δεύτερη χρονιά το πρόγραμμα εκπαιδευτικής υποστήριξης παιδιών
23.09.2021

Παιδικά Χωριά SOS & Ειδική Γραμματεία Προστασίας Ασυνόδευτων Ανηλίκων συνεχίζουν για δεύτερη χρονιά το πρόγραμμα εκπαιδευτικής υποστήριξης παιδιών

Μια νύχτα στο Βυζαντινό Μουσείο για τo Alzheimer
23.09.2021

Μια νύχτα στο Βυζαντινό Μουσείο για τo Alzheimer

Εκκολπωματίτιδα: Θα βελτιωθεί η ζωή μου μετά το χειρουργείο;
23.09.2021

Εκκολπωματίτιδα: Θα βελτιωθεί η ζωή μου μετά το χειρουργείο;

Στατίνες: Έχουν χρησιμότητα στην αντιμετώπιση της Ελκώδους Κολίτιδας;
23.09.2021

Στατίνες: Έχουν χρησιμότητα στην αντιμετώπιση της Ελκώδους Κολίτιδας;

COVID-19: Κανένας κίνδυνος από τα φάρμακα για τις φλεγμονώδεις παθήσεις του εντέρου
23.09.2021

COVID-19: Κανένας κίνδυνος από τα φάρμακα για τις φλεγμονώδεις παθήσεις του εντέρου

Εμβόλιο Johnson & Johnson: Σημαντική αύξηση της αποτελεσματικότητας με την ενισχυτική δόση
23.09.2021

Εμβόλιο Johnson & Johnson: Σημαντική αύξηση της αποτελεσματικότητας με την ενισχυτική δόση

Σακχαρώδης Διαβήτης και COVID -19: Μια σχέση που επιβαρύνει τη νόσηση αλλά και επιβαρύνεται από αυτήν
23.09.2021

Σακχαρώδης Διαβήτης και COVID -19: Μια σχέση που επιβαρύνει τη νόσηση αλλά και επιβαρύνεται από αυτήν