Φάρμακα

Εγκρίθηκε η πρώτη και μοναδική θεραπεία έναντι της Nωτιαίας Mυϊκής Aτροφίας που λαμβάνεται στο σπίτι

Εγκρίθηκε η πρώτη και μοναδική θεραπεία έναντι της Nωτιαίας Mυϊκής Aτροφίας που λαμβάνεται στο σπίτι

Η πρώτη και μοναδική θεραπεία για ασθενείς με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SMA), που λαμβάνεται στο σπίτι, έλαβε πρόσφατα έγκριση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή.

Η SMA, μια από τις κυριότερες γενετικές αιτίες βρεφικής θνησιμότητας, είναι μια πάθηση που προκαλεί μυϊκή αδυναμία και προοδευτική απώλεια της κίνησης.

Ωστόσο, όπως εκτιμούν οι ειδικοί ενόψει και του Μήνα Ενημέρωσης και Ευαισθητοποίησης για τη νόσο, όπως έχει καθιερωθεί ο Αύγουστος, εξακολουθεί να υπάρχει θεραπευτικό κενό στην αντιμετώπιση της SMA.

Η έγκριση του φαρμάκου στα κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης αφορά:

-σε ασθενείς με SMA ηλικίας από δύο μηνών και άνω,

-ασθενείς με κλινική διάγνωση SMA Τύπου 1, Τύπου 2 ή Τύπου 3 ή με ένα έως τέσσερα αντίγραφα του γονιδίου SMN2.

Το φάρμακο είναι σε υγρή μορφή και η χορήγησή του γίνεται καθημερινά στο σπίτι από το στόμα, ή μέσω σωλήνα σίτισης.

H αποτελεσματικότητα της θεραπείας όπως καταδείχθηκε από το κλινικό της πρόγραμμα αφορούσε:

βρέφη με SMA Τύπου 1, τα οποία βοήθησε να επιτεύξουν κινητικά ορόσημα, και,

ασθενείς με SMA Τύπου 2 και 3, οι οποίοι παρουσίασαν βελτίωση στην κινητική τους λειτουργία.

Ανεπιθύμητες ενέργειες

Αναφορικά με το προφίλ ασφάλειας, οι ανεπιθύμητες ενέργειες που εμφανίστηκαν ήταν χαρακτηριστικές της υποκείμενης νόσου και δεν οδήγησαν σε διακοπή της θεραπείας.

Προσπάθειες για ταχεία διάθεση σε όλες τις χώρες

Η Roche βρίσκεται σε συνεργασία με τους ασφαλιστικούς φορείς και τους φορείς αξιολόγησης στις ευρωπαϊκές χώρες, μεταξύ αυτών και στην Ελλάδα, ώστε να επιτευχθεί η ευρεία και ταχεία διάθεσή του στους ασθενείς που το έχουν ανάγκη.

Αξίζει δε να σημειώσουμε ότι, η θεραπεία έχει ήδη χορηγηθεί σε ασθενείς με SMA στην Ελλάδα στο πλαίσιο προγράμματος πρώιμης πρόσβασης.

Το πρόγραμμα, σε τοπικό επίπεδο ολοκληρώθηκε κατόπιν της έγκρισης της θεραπείας από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή.

«Ο θεραπευτικός αλγόριθμος στη Νωτιαία Μυική Ατροφία έχει εξελιχθεί σημαντικά τα τελευταία χρόνια.

Η νέα από του στόματος θεραπεία που εγκρίθηκε πρόσφατα από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων έχει τρία βασικά χαρακτηριστικά, που είναι η αυξημένη αποτελεσματικότητα, το διαχειρίσιμο προφίλ ασφαλείας και η λήψη από τον ασθενή στο σπίτι του.

Αναμένουμε ότι όταν η θεραπεία αποζημιωθεί στην Ελλάδα θα αλλάξει την καθημερινότητα ενός μεγάλου αριθμού ασθενών με Νωτιαία Μυική Ατροφία.

Αποφεύγοντας την ενδονοσοκομειακή χορήγηση, η νέα αυτή θεραπεία μειώνει το συνολικό κόστος διαχείρισης την νόσου και συγχρόνως βελτιώνει την ποιότητα ζωής των ασθενών και των φροντιστών τους», δήλωσε ο κ. Σωκράτης Κουλούρης, Chief Medical Value Officer της Roche Hellas.

Την έγκριση της Ε.Ε καλωσόρισε, επίσης, και η Δρ. Nicole Gusset, Πρόεδρος του οργανισμού SMA Europe, τονίζοντας ότι:

«Είμαστε υπερήφανοι για τον ρόλο που διαδραματίσαμε στην ανάπτυξή της συγκεκριμένης θεραπείας και για τη συνεργασία μας με τη Roche.

Μια πρόσφατη έρευνα που διενεργήθηκε από τον SMA Europe κατέδειξε ότι μεγάλο ποσοστό των ατόμων με SMA στην Ε.Ε. δεν λάμβαναν εγκεκριμένη θεραπεία, συνεπώς αισθάνονταν αβοήθητοι και απογοητευμένοι.

Η συνεργασία μας με τις υγειονομικές αρχές, τις ρυθμιστικές αρχές και τον βιοφαρμακευτικό κλάδο παίζει σημαντικό ρόλο, ώστε να διασφαλίσουμε ότι θα είμαστε σε θέση να προσφέρουμε το φάρμακο αυτό στους ασθενείς που το χρειάζονται το συντομότερο δυνατό».

Σχετικά με την νόσο  SMA

Η SMA είναι μια βαριάς μορφής εξελισσόμενη νευρομυϊκή νόσος, που μπορεί να αποβεί μοιραία για τη ζωή.

Επηρεάζει περίπου ένα στα 10.000 βρέφη και είναι η κυριότερη γενετική αιτία βρεφικής θνησιμότητας.

Η SMA προκαλείται από μια μετάλλαξη του γονιδίου επιβίωσης του κινητικού νευρώνα 1 (SMN1), που οδηγεί σε ανεπάρκεια της πρωτεΐνης SMN.

Αυτή η πρωτεΐνη απαντάται σε όλον τον οργανισμό και είναι απαραίτητη συν τοις άλλοις για τη λειτουργία των νεύρων που ελέγχουν τους μύες και την κίνηση.

Χωρίς αυτήν, τα νευρικά κύτταρα δεν μπορούν να λειτουργήσουν σωστά, προκαλώντας μυϊκή αδυναμία με την πάροδο του χρόνου.

Ανάλογα με τον τύπο της SMA, η φυσική δύναμη ενός ατόμου και η ικανότητά του να κινείται, να τρώει ή να αναπνέει μπορεί να μειωθεί σημαντικά ή να χαθεί εντελώς.

Πρόληψη της νόσου

Η πρόληψη της νόσου μπορεί να γίνει με ανίχνευση των φορέων των γενετικών αλλαγών  που ευθύνονται για την SMA, τόσο στις οικογένειες των ασθενών όσο και στον γενικό πληθυσμό.

Επιπρόσθετα, μπορεί να ελεγχθεί η κατάσταση του εμβρύου με προγεννητικό έλεγχο κατά την διάρκεια της κύησης .

Σχετικά με τη Roche

Η Roche αποτελεί πρωτοπόρο εταιρεία παγκοσμίως στους Κλάδους Φαρμάκων και Διαγνωστικών και εστιάζει στην προαγωγή της επιστήμης με σκοπό τη βελτίωση της ζωής των ανθρώπων.

Η Roche προσφέρει εξατομικευμένη φροντίδα υγείας συνδυάζοντας τη δυναμική των Κλάδων Φαρμάκου και Διαγνωστικών καθώς επίσης και το αναπτυσσόμενο πεδίο των ιατρικών προσεγγίσεων που βασίζονται σε πραγματικά κλινικά δεδομένα.

Η Roche συνεργάζεται με φορείς σε κάθε τομέα παροχής υπηρεσιών υγείας προκειμένου να παρέχει την καλύτερη δυνατή φροντίδα σε κάθε άνθρωπο.

Η Roche είναι η μεγαλύτερη εταιρεία βιοτεχνολογίας στον κόσμο, με ένα διευρυμένο φάσμα φαρμακευτικών θεραπειών στην ογκολογία, την ανοσολογία, τα λοιμώδη νοσήματα, την οφθαλμολογία και τις παθήσεις του κεντρικού νευρικού συστήματος.

Η Roche κατέχει επίσης ηγετική θέση παγκοσμίως στα in vitro διαγνωστικά και την ιστολογική διάγνωση του καρκίνου, καθώς και τη διαχείριση της νόσου του διαβήτη.

Τα τελευταία χρόνια, η Roche έχει επενδύσει στην ανάλυση του γονιδιωματικού προφίλ και σε συνεργασίες που αφορούν σε δεδομένα καθημερινής κλινικής πρακτικής και έχει αναδειχθεί σε ηγέτιδα εταιρεία-συνεργάτη στο πεδίο της ιατρικής γνώσης.

Από το έτος ίδρυσής της, το 1896, η Roche εξακολουθεί να αναζητά καλύτερους τρόπους πρόληψης, διάγνωσης και θεραπείας πολλών παθήσεων, και να προσφέρει σημαντικό όφελος  στην κοινωνία.

Ταυτόχρονα, η εταιρεία, με στόχο τη βελτίωση της πρόσβασης των ασθενών σε καινοτόμες θεραπείες, συνεργάζεται με όλα τα εμπλεκόμενα μέρη.

Περισσότερα από τριάντα φάρμακα που έχουν αναπτυχθεί από τη Roche συμπεριλαμβάνονται στον Πρότυπο Κατάλογο Βασικών Φαρμάκων του ΠΟΥ (Παγκόσμιος Οργανισμός Υγείας), μεταξύ αυτών πολύτιμα για τη ζωή αντιβιοτικά, ανθελονοσιακά και αντικαρκινικά φάρμακα.

Επιπλέον, για ενδέκατη συνεχή χρονιά, η Roche έχει αναγνωριστεί ως μία από τις πιο βιώσιμες εταιρείες στον Κλάδο του Φαρμάκου, βάσει των Δεικτών Βιωσιμότητας Dow Jones.

Ο Όμιλος Roche, με έδρα τη Βασιλεία της Ελβετίας, δραστηριοποιείται σε περισσότερες από 100 χώρες και το 2020 απασχόλησε περισσότερους από 100.000 εργαζόμενους παγκοσμίως.

Το 2020, η Roche επένδυσε 12,2 δισ. ελβετικά φράγκα σε Έρευνα & Ανάπτυξη και σημείωσε πωλήσεις ύψους 58,3 δισ. ελβετικών φράγκων.

Η Genentech στις Η.Π.Α., είναι στο σύνολό της, μέλος του Ομίλου της Roche.

Η Roche κατέχει την πλειοψηφία του μετοχικού κεφαλαίου της Chugai Pharmaceutical, στην Ιαπωνία. Για περισσότερες πληροφορίες: www.roche.com, www.roche.gr.

Φάρμακα

17.07.2025

After Shave Mist & Face Mist Lifting σε προσφορά: Τα βραβευμένα προϊόντα που μεταμορφώνουν την επιδερμίδα σας!

Δύο προϊόντα, μία ολοκληρωμένη λύση για ανακούφιση, ενυδάτωση και αντιγήρανση!

16.07.2025

Ρυθμίστε φυσικά το σάκχαρο και προστατέψτε τον προστάτη σας με τα απαραίτητα συμπληρώματα για την ανδρική υγεία!

Ανακαλύψτε τα οφέλη των DIABETOL FORTE και PROSTATOL COMPLEX για ολοκληρωμένη φροντίδα του οργανισμού

After Shave Mist & Face Mist Lifting σε προσφορά: Τα βραβευμένα προϊόντα που μεταμορφώνουν την επιδερμίδα σας!
16.07.2025

After Shave Mist & Face Mist Lifting σε προσφορά: Τα βραβευμένα προϊόντα που μεταμορφώνουν την επιδερμίδα σας!

Γιατροί προειδοποιούν για το methylene blue – Τι συμβαίνει με το φάρμακο του TikTok που έγινε viral
16.07.2025

Γιατροί προειδοποιούν για το methylene blue – Τι συμβαίνει με το φάρμακο του TikTok που έγινε viral

Τέλος στην τριχόπτωση! Το Νο1 φυσικό σετ για άνδρες & γυναίκες με redensyl & βότανα – Τώρα με ΔΩΡΟ!
15.07.2025

Τέλος στην τριχόπτωση! Το Νο1 φυσικό σετ για άνδρες & γυναίκες με redensyl & βότανα – Τώρα με ΔΩΡΟ!

VIP: To συμπλήρωμα διατροφής που εκτινάσσει την λίμπιντό σας με «μαγική» φυτική φόρμουλα
15.07.2025

VIP: To συμπλήρωμα διατροφής που εκτινάσσει την λίμπιντό σας με «μαγική» φυτική φόρμουλα

Άμεση ανακούφιση από πόνους: Δοκιμάστε τα ισχυρά Valsamo & Blue Gel – Διπλή προσφορά 1+1 δώρο!
11.07.2025

Άμεση ανακούφιση από πόνους: Δοκιμάστε τα ισχυρά Valsamo & Blue Gel – Διπλή προσφορά 1+1 δώρο!

ΕΟΠΠΥ: Προβλήματα στην κατ’ οίκον αποστολή φαρμάκων καταγγέλλουν οι ασθενείς
11.07.2025

ΕΟΠΠΥ: Προβλήματα στην κατ’ οίκον αποστολή φαρμάκων καταγγέλλουν οι ασθενείς

Ρυθμίστε φυσικά το σάκχαρο και προστατέψτε τον προστάτη σας με τα απαραίτητα συμπληρώματα για την ανδρική υγεία!
10.07.2025

Ρυθμίστε φυσικά το σάκχαρο και προστατέψτε τον προστάτη σας με τα απαραίτητα συμπληρώματα για την ανδρική υγεία!

Τέλος στην τριχόπτωση! Το Νο1 φυσικό σετ για άνδρες & γυναίκες με redensyl & βότανα – Τώρα με ΔΩΡΟ!
08.07.2025

Τέλος στην τριχόπτωση! Το Νο1 φυσικό σετ για άνδρες & γυναίκες με redensyl & βότανα – Τώρα με ΔΩΡΟ!

Δημοφιλή

Υγεία
1

Αυτό είναι το θαυματουργό έλαιο που προστατεύει από το Αλτχάιμερ

Kαρδιά
2

Ποιοι είναι οι φυσιολογικοί καρδιακοί παλμοί και ποια τα επικίνδυνα όρια – Πότε πρέπει να ανησυχήσετε

Φάρμακα
3

Ανατροπή δεδομένων στα εμβόλια mRNA: Οι εμβολιασμένοι πεθαίνουν πλέον στις ΗΠΑ από COVID-19

Διατροφή
4

Πετιμέζι: Το καλύτερο φυσικό φάρμακο

Περισσότερα

17.07.2025

Δείτε ποια είναι τα 7 οφέλη που έχουν για την υγεία τα ροδάκινα

Περιέχουν δεκάδες πολύτιμα θρεπτικά συστατικά που ωφελούν με πολλούς τρόπους την υγεία

17.07.2025

After Shave Mist & Face Mist Lifting σε προσφορά: Τα βραβευμένα προϊόντα που μεταμορφώνουν την επιδερμίδα σας!

Δύο προϊόντα, μία ολοκληρωμένη λύση για ανακούφιση, ενυδάτωση και αντιγήρανση!

Aλεξιθυμία: Τι είναι και ποια τα συμπτώματα
17.07.2025

Aλεξιθυμία: Τι είναι και ποια τα συμπτώματα

Βρετανία: Για πρώτη φορά γεννήθηκαν οκτώ μωρά με DNA τριών ατόμων! (βίντεο)
17.07.2025

Βρετανία: Για πρώτη φορά γεννήθηκαν οκτώ μωρά με DNA τριών ατόμων! (βίντεο)

Έχετε θολωμένο μυαλό; – Δείτε ποιες είναι οι καλύτερες και ποιες οι χειρότερες τροφές
17.07.2025

Έχετε θολωμένο μυαλό; – Δείτε ποιες είναι οι καλύτερες και ποιες οι χειρότερες τροφές

Τα συμπληρώματα που θα σας βοηθήσουν να μειώσετε τα υψηλά επίπεδα κορτιζόλης
17.07.2025

Τα συμπληρώματα που θα σας βοηθήσουν να μειώσετε τα υψηλά επίπεδα κορτιζόλης

Κρύος καφές το καλοκαίρι: Πότε μπορεί να γίνει πρόβλημα για τον οργανισμό
17.07.2025

Κρύος καφές το καλοκαίρι: Πότε μπορεί να γίνει πρόβλημα για τον οργανισμό

Aν αποφύγεις αυτές τις βραδινές συνήθειες θα σωθείς από τις αϋπνίες
17.07.2025

Aν αποφύγεις αυτές τις βραδινές συνήθειες θα σωθείς από τις αϋπνίες

Οι πρωτεΐνες στο ανθρώπινο σώμα αποκαλύπτουν προειδοποιητικά σημάδια για Πάρκινσον και Αλτσχάιμερ
17.07.2025

Οι πρωτεΐνες στο ανθρώπινο σώμα αποκαλύπτουν προειδοποιητικά σημάδια για Πάρκινσον και Αλτσχάιμερ

Τι είναι το «ιαπωνικό περπάτημα» που έχει γίνει viral στο TikTok
17.07.2025

Τι είναι το «ιαπωνικό περπάτημα» που έχει γίνει viral στο TikTok