Τα αποτελέσματα της μελέτης THALASSA, της πρώτης ελεγχόμενης με εικονικό φάρμακο μελέτης, η οποία εξετάζει τα οφέλη του χηλικού παράγοντα deferasirox (Exjade®) σε μη-μεταγγισιοεξαρτώμενους θαλασσαιμικούς ασθενείς, έδειξαν ότι το συγκεκριμένο σκεύασμαμειώνει σημαντικά την υπερφόρτωση σιδήρου. Τα αποτελέσματα παρουσιάστηκαν τον περασμένο Δεκέμβριο, στο πλαίσιο του 53ου Συνέδριου της Αμερικάνικης Αιματολογικής Εταιρείας (American Society of Hematology), στο San Diego.
Στόχος της μελέτης THALASSA ήταν να διερευνήσει τα οφέλη της χηλικής θεραπείας σε μη-μεταγγισιοεξαρτώμενους θαλασσαιμικούς ασθενείς με υπερφόρτωση σιδήρου, μέσω αξιολόγησης της συγκέντρωσης σιδήρου στο ήπαρ (LIC). Η μελέτη πέτυχε το στόχο της, δείχνοντας ότι μια δόση έναρξης deferasirox 10mg/kg/ημέρα μειώνει σημαντικά τα επίπεδα συγκέντρωσης σιδήρου στο ήπαρ (LIC) κατά 3,8 mg σιδήρου ανά γραμμάριο ξηρού ιστού (Fe/g dw) από την αρχική τιμή, σε σύγκριση με μια αύξηση της τάξεως των 0.38 mg Fe/g dw στους ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο. Η μελέτη, επίσης, κατέληξε ότι η δόση 10 mg/kg/ημέρα ήταν πιο αποτελεσματική από τη δόση 5 mg/kg/ημέρα.
Ο όρος θαλασσαιμία αναφέρεται σε μια ομάδα γενετικών αιματολογικών διαταραχών, οι οποίες επηρεάζουν την παραγωγή ερυθρών αιμοσφαιρίων, και προκαλούν αναιμία. Σε αντίθεση με τύπους θαλασσαιμίας στους οποίους οι ασθενείς χρειάζονται τακτικές μεταγγίσεις αίματος, οι ασθενείς με μη-μεταγγισιοεξαρτώμενη θαλασσαιμία δεν χρειάζονται συχνές μεταγγίσεις. Όμως εξακολουθούν να διατρέχουν τον κίνδυνο συσσώρευσης περίσσειας σιδήρου.
«Τα αποτελέσματα της μελέτης THALASSA δείχνουν την αποτελεσματικότητα του deferasirox στη μείωση των επιπέδων σιδήρου στο ήπαρ, σε ασθενείς με μη-μεταγγισιοεξαρτώμενη θαλασσαιμία,» δήλωσε χαρακτηριστικά ο Δρ. Ali Taher, βασικός ερευνητής της μελέτης και Καθηγητής Ιατρικής του τμήματος Αιματολογίας και Ογκολογίας στο Ιατρικό Κέντρο του Αμερικανικού Πανεπιστημίου της Βηρυτού, στο Λίβανο. «Η θεραπεία αποσιδήρωσης είναι η μοναδική επιλογή για να μειώσουμε το φορτίο σιδήρου σε αυτούς τους ασθενείς. Πρόκειται για μια σημαντική είδηση η οποία έρχεται να καλύψει ένα θεραπευτικό κενό.»
Η μη-μεταγγισιοεξαρτώμενη θαλασσαιμία συμπεριλαμβάνει διάφορες ηπιότερες μορφές θαλασσαιμίας, όπως η ενδιάμεση β-θαλασσαιμία, η αιμοσφαιρινοπάθεια Η (Hb Η-άλφα θαλασσαιμία), και η αιμοσφαιρίνη Ε/β-θαλασσαιμία. Παρά το βραδύτερο ρυθμό συσσώρευσης σιδήρου, η υπερφόρτωση σιδήρου στους μη-μεταγγισιοεξαρτώμενους ασθενείς είναι παρόμοια με αυτή στους θαλασσαιμικούς ασθενείς που λαμβάνουν τακτικές μεταγγίσεις αίματος.
Οι ασθενείς με μη-μεταγγισιοεξαρτώμενη θαλασσαιμία δεν παρουσιάζουν συμπτώματα κατά τη γέννησή τους, όταν συνήθως διαγιγνώσκονται τα περισσότερα είδη θαλασσαιμίας. Επομένως συχνά διαφεύγουν της διάγνωσης και δεν λαμβάνουν θεραπεία, ούτε και όταν παρουσιάζονται τα συμπτώματα, δηλαδή σε ηλικία 10 ετών ή και αργότερα. Η μη-μεταγγισιοεξαρτώμενη θαλασσαιμία συναντάται συνήθως στην ΝΑ Ασία, την Ν. Ασία, τη Μέση Ανατολή, και τη Μεσόγειο. Βάσει των δεδομένων αυτών, το deferasirox έχει υποβληθεί προς έγκριση στις αρμόδιες Αρχές.