Ένα πειραματικό φάρμακο επιβράδυνε την εξέλιξη της νευροεκφυλιστικής νόσου Αλτσχάιμερ, όπως έδειξε μια μικρή κλινική δοκιμή στις Ηνωμένες Πολιτείες.
Πρόκειται για το μονοκλωνικό αντίσωμα donanemab της αμερικανικής φαρμακευτικής εταιρείας Eli Lilly, η οποία έκανε τη σχετική ανακοίνωση. Όπως αναφέρεται στο ΑΠΕ-ΜΠΕ, το αντίσωμα προσδένεται στις πλάκες της τοξικής πρωτεΐνης β-αμυλοειδούς στον εγκέφαλο και τις εξαφανίζει.
Τα αποτελέσματα της δοκιμής δεν έχουν ακόμη παρουσιασθεί σε κάποιο επιστημονικό περιοδικό. Αν πάντως αποδειχθούν ακριβή και επιβεβαιωθούν από άλλους επιστήμονες, θα είναι η πρώτη φορά που ένα φάρμακο για τη συγκεκριμένη νόσο εμφανίζει θετικά αποτελέσματα στην φάση 2 των κλινικών δοκιμών, σύμφωνα με τον καθηγητή ψυχιατρικής και νευρολογίας Λον Σνάιντερ του Πανεπιστημίου της Νότιας Καλιφόρνια.
Μελέτη σε 271 ασθενείς με Αλτσχάιμερ
Άλλα πειραματικά φάρμακα για το Αλτσχάιμερ δεν είχαν δοκιμασθεί στη φάση 2, δοκιμαζόμενα κατευθείαν σε περισσότερους ασθενείς στη φάση 3, όπου όμως κατ’ επανάληψη εμφάνισαν απογοητευτικά αποτελέσματα, σύμφωνα με τους «New York Times». Η νέα μελέτη έγινε σε 272 ασθενείς με ήπια έως μέτρια συμπτώματα, μερικοί από τους οποίους λάμβαναν το φάρμακο κάθε τέσσερις εβδομάδες.
Οι ασθενείς στους οποίους έγινε η θεραπεία, εμφάνισαν κατά μέσο όρο επιβράδυνση της επιδείνωσης των συμπτωμάτων τους κατά 32%, σε σχέση με όσους είχαν πάρει ψευδοφάρμακο (πλασίμπο). Σε διάστημα έξι έως 12 μηνών οι πλάκες β-αμυλοειδούς στον εγκέφαλο των ασθενών της πρώτης ομάδας είχαν εξαφανιστεί και δεν εμφανίστηκαν ξανά, δήλωσε ο επικεφαλής επιστήμονας της εταιρείας δρ Ντάνιελ Σκοβρόνσκι.
Για «σημαντικά νέα που προσφέρουν ελπίδα στους ασθενείς με Αλτσχάιμερ και στις οικογένειες τους», έκανε λόγο ο δρ Μάικλ Γουάινερ του Πανεπιστημίου της Καλιφόρνια στο Σαν Φρανσίσκο, κορυφαίος ερευνητής σε θέματα Αλτσχάιμερ, τόνισε όμως ότι η κλινική δοκιμή πρέπει να επαναληφθεί και από άλλους επιστήμονες και να υπάρξουν περισσότερα δεδομένα. Η Eli Lilly διαβεβαίωσε ότι θα παράσχει περισσότερα στοιχεία για τη νέα θεραπεία και τη δοκιμή της, τόσο με ανακοινώσεις της όσο και με σχετική επιστημονική δημοσίευση.
Αρκετοί επιστήμονες έχουν υποστηρίξει ότι η νόσος Αλτσχάιμερ οφείλεται στη συσσώρευση β-αμυλοειδούς στον εγκέφαλο και συνεπώς αν υπήρχε τρόπος αυτό να μη συμβαίνει, η νόσος θα προλαμβανόταν ή και θα θεραπευόταν. Οι φαρμακευτικές εταιρείες έχουν δαπανήσει μέχρι σήμερα δισεκατομμύρια δολάρια δοκιμάζοντας φάρμακα κατά του β-αμυλοειδούς, αλλά εις μάτην, κάτι που δημιούργησε πολλές αμφιβολίες κατά πόσο είναι σωστό ότι όντως αυτή η πρωτεΐνη είναι ο «ένοχος».
Η δοκιμή της Eli Lilly, η οποία φαίνεται να επιβεβαιώνει την «ενοχή» του αμυλοειδούς, εστιάσθηκε σε ασθενείς που εμφάνιζαν στις απεικονιστικές εξετάσεις σημαντική συσσώρευση αμυλοειδούς στον εγκέφαλο τους. Πριν και μετά τη δοκιμή του νέου φαρμάκου οι συμμετέχοντες υποβλήθηκαν σε τεστ γνωστικά και μνήμης και έγινε αξιολόγηση πόσο καλά τα κατάφερναν στις καθημερινές δραστηριότητες τους, όπως το ντύσιμο και το μαγείρεμα.
Η βασική παρενέργεια της θεραπείας ήταν η συσσώρευση υγρού στον εγκέφαλο, που συνέβη στο 30% των ασθενών. Νέα αποτελέσματα από τη συνεχιζόμενη κλινική δοκιμή αναμένονται το 2023.
Η Eli Lilly, δήλωσε ο δρ Σκοβρόνσκι, προτίθεται να ζητήσει από τη Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ και τις ρυθμιστικές αρχές άλλων χωρών να επιτρέψουν τη διάθεση του νέου φαρμάκου στους ασθενείς.